Toelichting bij COM(2023)193 - Procedures van de Unie voor het verlenen van vergunningen en het toezicht met betrekking tot geneesmiddelen voor menselijk gebruik en tot vaststelling van regels voor het Europees Geneesmiddelenbureau - Hoofdinhoud
Dit is een beperkte versie
U kijkt naar een beperkte versie van dit dossier in de EU Monitor.
| dossier | COM(2023)193 - Procedures van de Unie voor het verlenen van vergunningen en het toezicht met betrekking tot geneesmiddelen voor menselijk ... |
|---|---|
| bron | COM(2023)193   |
| datum | 26-04-2023 |
• Motivering en doel van het voorstel
Dankzij de geneesmiddelenwetgeving van de EU worden er vergunningen verleend voor veilige, werkzame en hoogwaardige geneesmiddelen. Zoals blijkt uit recente conclusies van de Raad 1 en resoluties van het Europees Parlement 2 , neemt de bezorgdheid over de toegankelijkheid van geneesmiddelen voor patiënten in de EU en de voorzieningszekerheid van geneesmiddelen echter toe. Ook het probleem van geneesmiddelentekorten in veel EU/EER-landen breidt zich uit. De gevolgen van dergelijke tekorten zijn onder meer een lagere kwaliteit van de behandeling van patiënten en een grotere last voor zorgstelsels en gezondheidswerkers, die alternatieve behandelingen moeten vinden en aanbieden. Hoewel er door de geneesmiddelenwetgeving regelgevingsstimulansen voor innovatie en regelgevingsinstrumenten ontstaan om de tijdige verlening van een vergunning voor innovatieve en veelbelovende therapieën te ondersteunen, bereiken deze producten niet altijd de patiënt en varieert de toegankelijkheid van deze geneesmiddelen voor patiënten in de EU.
Bovendien is innovatie niet altijd gericht op onvervulde medische behoeften en is er sprake van marktfalen, met name wat betreft de ontwikkeling van prioritaire antimicrobiële stoffen die kunnen helpen bij de aanpak van resistentie tegen antimicrobiële stoffen. De wetenschappelijke en technologische innovatie en digitalisering worden niet optimaal benut en er moet ook aandacht worden besteed aan de gevolgen van geneesmiddelen voor het milieu. Daarnaast kan het systeem van de vergunningverlening worden vereenvoudigd om gelijke tred te houden met de wereldwijde concurrentie op dit gebied. De farmaceutische strategie voor Europa 3 is een alomvattend antwoord op de huidige problemen van het geneesmiddelenbeleid en bevat een combinatie van wetgevende en niet-wetgevende maatregelen om het algemene doel te bereiken: waarborgen dat de EU wordt voorzien van veilige en betaalbare geneesmiddelen en de inspanningen op innovatiegebied van de farmaceutische industrie van de EU ondersteunen 4 . De herziening van de geneesmiddelenwetgeving is van cruciaal belang om deze doelstellingen te bereiken. Innovatie, toegang en betaalbaarheid worden echter ook beïnvloed door factoren die buiten het toepassingsgebied van deze wetgeving vallen, zoals onderzoeks- en innovatieactiviteiten wereldwijd of nationale prijsstellings- en vergoedingsbesluiten. Daarom kunnen met de herziening van de wetgeving alleen niet alle problemen worden aangepakt. Desondanks kan de geneesmiddelenwetgeving van de EU een faciliterende en verbindende rol spelen bij innovatie, toegankelijkheid, betaalbaarheid en milieubescherming.
De voorgestelde herziening van de geneesmiddelenwetgeving van de EU bouwt voort op het hoge niveau van harmonisatie en bescherming van de volksgezondheid dat reeds voor het verlenen van vergunningen voor geneesmiddelen is bereikt. De overkoepelende doelstelling van de hervorming is om ervoor te zorgen dat alle patiënten in de hele EU tijdige en gelijke toegang hebben tot geneesmiddelen. Een andere doelstelling van het voorstel is om door middel van specifieke maatregelen de voorzieningszekerheid te verbeteren en tekorten aan te pakken, onder andere door strengere verplichtingen op te leggen aan houders van vergunningen voor het in de handel brengen opdat zij voorafgaand aan een voorziene onderbreking van de continue levering van een geneesmiddel aan de markt, potentiële of bestaande tekorten aan een geneesmiddel en het uit de handel nemen en het al dan niet tijdelijk stopzetten van het in de handel brengen ervan, melden. Om het mondiale concurrentievermogen en de innovatieve kracht van de sector te ondersteunen, moet er een goed evenwicht worden gevonden tussen stimulansen voor innovatie waarbij meer aandacht wordt besteed aan onvervulde medische behoeften, en maatregelen inzake de toegankelijkheid en betaalbaarheid van geneesmiddelen.
Het kader moet worden vereenvoudigd, aangepast aan wetenschappelijke en technologische veranderingen en bijdragen tot een vermindering van de gevolgen van geneesmiddelen voor het milieu. De voorgestelde hervorming is uitgebreid maar gericht en bevat vooral bepalingen die relevant zijn voor de verwezenlijking van de specifieke doelstellingen; het voorstel bestrijkt daarom alle bepalingen behalve die betreffende reclame, vervalste geneesmiddelen en homeopathische en traditionele kruidengeneesmiddelen.
Daarom zijn de doelstellingen van het voorstel om:
Inhoudsopgave
- Algemene doelstellingen
- Specifieke doelstellingen
- Algemene geneesmiddelenwetgeving
- Wetgeving inzake weesgeneesmiddelen en geneesmiddelen voor pediatrische toepassing
- Bevordering van innovatie en toegankelijkheid van betaalbare geneesmiddelen teneinde een evenwichtig farmaceutisch ecosysteem tot stand te brengen
- Modulatie van de duur van de marktexclusiviteit voor weesgeneesmiddelen
- Plannen voor pediatrisch onderzoek voor geneesmiddelen voor kinderen, op basis van het werkingsmechanisme van een geneesmiddel
- Maatregelen in verband met antimicrobiële stoffen
- Uitbreiding van de wetenschappelijke ondersteuning en ondersteuning op regelgevingsgebied voorafgaand aan de vergunningverlening
- Tijdelijke noodvergunning voor het in de handel brengen
- De voorzieningszekerheid ten aanzien van geneesmiddelen verbeteren
- Capaciteit van het EMA om locaties in landen buiten de EU te inspecteren
- Gemeenschappelijk auditprogramma
- Verminderen van de regeldruk en voorzien in een flexibel regelgevingskader ter ondersteuning van innovatie en concurrentievermogen
- Andere maatregelen voor het vereenvoudigen, stroomlijnen en toekomstbestendig maken
- Evolutieve en vereenvoudigde plannen voor pediatrisch onderzoek
–een hoog niveau van volksgezondheid te garanderen door de kwaliteit, veiligheid en werkzaamheid van geneesmiddelen voor patiënten in de EU te waarborgen;
–de interne markt voor toezicht op en controle van geneesmiddelen en de rechten en plichten van de bevoegde autoriteiten van de lidstaten te harmoniseren.
–voor alle patiënten in de hele EU een tijdige en gelijke toegang tot veilige, werkzame en betaalbare geneesmiddelen te waarborgen;
–de voorzieningszekerheid te verbeteren en te waarborgen dat geneesmiddelen altijd beschikbaar zijn voor patiënten, ongeacht waar zij in de EU wonen;
–wat innovatie en concurrentiekracht betreft, een aantrekkelijk klimaat te scheppen voor het onderzoek naar en de ontwikkeling en productie van geneesmiddelen in Europa;
–de milieuduurzaamheid van geneesmiddelen te vergroten.
Alle hierboven genoemde algemene en specifieke doelstellingen zijn ook relevant voor geneesmiddelen bij zeldzame ziekten en geneesmiddelen voor kinderen.
• Verenigbaarheid met bestaande bepalingen op het beleidsterrein
De huidige geneesmiddelenwetgeving van de EU bevat zowel algemene als specifieke wetgeving. Richtlijn 2001/83/EG van het Europees Parlement en de Raad 5 en Verordening (EG) nr. 726/2004 van het Europees Parlement en de Raad 6 (samen “algemene geneesmiddelenwetgeving”) bevatten bepalingen in verband met de verlening van vergunningen voor geneesmiddelen en eisen na verlening van een vergunning, steunregelingen voorafgaand aan de vergunningverlening, regelgevingsstimulansen op het gebied van gegevens- en marktbescherming, productie en levering, en het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA). De algemene geneesmiddelenwetgeving wordt aangevuld met specifieke wetgeving inzake geneesmiddelen voor zeldzame ziekten (Verordening (EG) nr. 141/2000, de “verordening weesgeneesmiddelen” 7 ), geneesmiddelen voor kinderen (Verordening (EG) nr. 1901/2006, de “verordening geneesmiddelen voor pediatrisch gebruik” 8 ) en geneesmiddelen voor geavanceerde therapie (advanced therapy medicinal products) (Verordening (EG) nr. 1394/2007, de “ATMP-verordening” 9 ). De voorgestelde herziening van de geneesmiddelenwetgeving zal bestaan uit twee wetgevingsvoorstellen:
–een nieuwe richtlijn tot intrekking en vervanging van Richtlijn 2001/83/EG en Richtlijn 2009/35/EG van het Europees Parlement en de Raad 10 en tot opneming van relevante delen van de verordening geneesmiddelen voor pediatrisch gebruik (Verordening (EG) nr. 1901/2006);
–een nieuwe verordening tot intrekking en vervanging van Verordening (EG) nr. 726/2004, tot intrekking en vervanging van de verordening weesgeneesmiddelen (Verordening (EG) nr. 141/2000) en tot intrekking en opneming van relevante delen van de verordening geneesmiddelen voor pediatrisch gebruik (Verordening (EG) nr. 1901/2006).
Door de verordening weesgeneesmiddelen en de verordening geneesmiddelen voor pediatrisch gebruik samen te voegen met de wetgeving die op alle geneesmiddelen van toepassing is, wordt het mogelijk om de geneesmiddelenwetgeving eenvoudiger en samenhangender te maken.
Geneesmiddelen bij zeldzame ziekten en geneesmiddelen voor kinderen blijven wat hun kwaliteit, veiligheid en werkzaamheid betreft, onder dezelfde bepalingen vallen als alle andere geneesmiddelen, bijvoorbeeld betreffende de procedures voor het verlenen van vergunningen voor het in de handel brengen en geneesmiddelenbewakings- en kwaliteitseisen. Er zullen echter ook specifieke eisen op deze soorten geneesmiddelen van toepassing blijven om de ontwikkeling ervan te ondersteunen. De reden hiervoor is dat marktwerking alleen niet toereikend is gebleken om onderzoek naar en de ontwikkeling van geneesmiddelen voor kinderen en patiënten met een zeldzame ziekte voldoende te stimuleren. Dergelijke eisen worden momenteel in afzonderlijke wetgevingshandelingen vastgelegd en moeten in deze verordening en in de richtlijn worden opgenomen om te zorgen voor duidelijkheid en samenhang van alle maatregelen die op deze producten van toepassing zijn.
• Verenigbaarheid met andere beleidsterreinen van de Unie
De hierboven beschreven geneesmiddelenwetgeving van de EU hangt nauw samen met verschillende andere gerelateerde delen van de EU-wetgeving. Door de “verordening klinische proeven” (Verordening (EU) nr. 536/2014) 11 kunnen klinische proeven in de EU efficiënter worden goedgekeurd. Bij Verordening (EU) 2022/123 12 is de rol van het Europees Geneesmiddelenbureau uitgebreid zodat een gecoördineerde respons op gezondheidscrises op EU-niveau wordt vergemakkelijkt. De wetgeving betreffende aan het Europees Geneesmiddelenbureau te betalen vergoedingen 13 draagt bij tot de verstrekking van adequate financiering voor de activiteiten van het EMA, met inbegrip van de respectieve vergoeding aan de nationale bevoegde autoriteiten voor hun bijdrage aan de uitvoering van de taken van het EMA.
Er bestaan ook verbanden met EU-regelgevingskaders voor andere gezondheidsproducten. De EU-wetgeving inzake bloed, weefsels en cellen 14 is relevant, aangezien sommige stoffen van menselijke oorsprong grondstoffen voor geneesmiddelen vormen. Ook het EU-regelgevingskader voor medische hulpmiddelen 15 is relevant, aangezien er producten bestaan waarin geneesmiddelen worden gecombineerd met medische hulpmiddelen.
Bovendien zijn de doelstellingen van de voorgestelde hervorming van de geneesmiddelenwetgeving in overeenstemming met de doelstellingen van een aantal grotere EU-beleidsagenda’s en -initiatieven.
Wat de bevordering van innovatie betreft, ondersteunen Horizon Europa 16 — een belangrijk financieringsprogramma voor onderzoek en innovatie in de EU — en het Europees kankerbestrijdingsplan 17 zowel het onderzoek naar en de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen. Daarnaast wordt innovatie in de farmaceutische sector bevorderd door de kaders voor intellectuele eigendom, inzake octrooien in het kader van de nationale octrooiwetgeving, het Europees Octrooiverdrag en de Overeenkomst inzake de handelsaspecten van de intellectuele eigendom (Trips-Overeenkomst), en inzake aanvullende beschermingscertificaten in het kader van de ABC-verordening van de EU 18 . Het actieplan inzake intellectuele eigendom 19 in het kader van de industriestrategie omvat de modernisering van het systeem van aanvullende beschermingscertificaten (ABC’s). Met behulp van ABC’s worden bepaalde octrooirechten uitgebreid om innovatie te beschermen en om de langdurige klinische proeven en procedures voor het verlenen van vergunningen voor het in de handel brengen te compenseren. Wat betreft de aanpak van onvervulde medische behoeften op het gebied van resistentie tegen antimicrobiële stoffen (AMR), zal de voorgestelde hervorming van de geneesmiddelenwetgeving bijdragen tot de doelstellingen van het Europees actieplan voor één gezondheid tegen AMR 20 .
Wat de toegang tot geneesmiddelen betreft, spelen naast de geneesmiddelenwetgeving ook de kaders voor intellectuele eigendom, de verordening betreffende de evaluatie van gezondheidstechnologie (Verordening (EU) 2021/2282) 21 en de richtlijn doorzichtigheid prijstellingsmaatregelen geneesmiddelen (Richtlijn 89/105/EEG) 22 een rol. ABC’s zorgen niet alleen voor de uitbreiding van bepaalde octrooirechten ter bescherming van innovatie, ze hebben ook invloed op het effect van de wettelijke beschermingstermijnen waarin de geneesmiddelenwetgeving voorziet en daardoor op de introductie van generieke geneesmiddelen en biosimilars en tot slot op de toegankelijkheid en betaalbaarheid van geneesmiddelen voor patiënten. In het kader van de EGT-verordening zullen nationale EGT-instanties gezamenlijke klinische beoordelingen uitvoeren waarbij nieuwe geneesmiddelen worden vergeleken met bestaande. Dergelijke gezamenlijke klinische beoordelingen zullen de lidstaten helpen tijdiger en beter onderbouwde beslissingen over prijsstelling en vergoeding te nemen. Ten slotte worden bij de richtlijn betreffende de doorzichtigheid van prijstellingsmaatregelen voor geneesmiddelen procedurele aspecten van de prijsstellings- en vergoedingsbesluiten van de lidstaten geregeld, maar deze richtlijn heeft geen invloed op het prijsniveau.
Om de voorzieningszekerheid ten aanzien van geneesmiddelen te verbeteren, is de voorgestelde hervorming van de geneesmiddelenwetgeving erop gericht om structurele tekorten en uitdagingen in de toeleveringsketen aan te pakken. De voorgestelde hervorming breidt de rollen van de lidstaten en de bevoegde autoriteiten van de lidstaten, zoals uiteengezet in de uitbreiding van het mandaat van het EMA (Verordening (EU) 2022/123), dus uit en ontwikkelt ze en is erop gericht om de toegankelijkheid en de continue levering van kritieke geneesmiddelen tijdens gezondheidscrises te waarborgen. Zij vormt ook een aanvulling op de opdracht van de autoriteit voor paraatheid en respons inzake noodsituaties op gezondheidsgebied (HERA) om de beschikbaarheid van medische tegenmaatregelen ter voorbereiding op en tijdens gezondheidscrises te waarborgen. De voorgestelde hervorming van de geneesmiddelenwetgeving is derhalve in overeenstemming met het pakket wetgevingsinitiatieven op het gebied van gezondheidsbeveiliging in het kader van de Europese gezondheidsunie 23 .
Om milieuproblemen aan te pakken, zullen met de voorgestelde hervorming van de geneesmiddelenwetgeving initiatieven in het kader van de Europese Green Deal 24 worden ondersteund. Dit zijn onder andere het EU-actieplan, “Verontreiniging van lucht, water en bodem naar nul” en de herziening van: i) de richtlijn inzake de behandeling van stedelijk afvalwater 25 , ii) de richtlijn industriële emissies 26 en iii) de lijst van verontreinigende stoffen in grondwater en oppervlaktewater in het kader van de kaderrichtlijn water 27 . Het voorstel is ook goed afgestemd op de strategische aanpak van geneesmiddelen in het milieu 28 .
Tot slot zal de Europese ruimte voor gezondheidsgegevens 29 wat het gebruik van gezondheidsgegevens betreft, alle lidstaten een gemeenschappelijk kader bieden voor de toegang tot hoogwaardige gezondheidsgegevens uit de praktijk. Hierdoor zal de vooruitgang op het gebied van onderzoek en ontwikkeling van geneesmiddelen worden bevorderd en zullen nieuwe instrumenten voor geneesmiddelenbewaking en vergelijkende klinische beoordelingen worden geboden. Door de toegang tot en het gebruik van gezondheidsgegevens te vergemakkelijken, zullen beide initiatieven samen het concurrentievermogen en de innovatiecapaciteit van de farmaceutische industrie van de EU ondersteunen.
2. RECHTSGRONDSLAG, SUBSIDIARITEIT EN EVENREDIGHEID
• Rechtsgrondslag
Het voorstel is gebaseerd op artikel 114, lid 1, en artikel 168, lid 4, punt c), van het Verdrag betreffende de werking van de Europese Unie (VWEU). Dit is in overeenstemming met de rechtsgrondslag van de bestaande geneesmiddelenwetgeving van de EU. Artikel 114, lid 1, heeft betrekking op de instelling en de werking van de interne markt, terwijl artikel 168, lid 4, punt c), betrekking heeft op de vaststelling van hoge kwaliteits- en veiligheidseisen voor geneesmiddelen.
• Subsidiariteit (bij niet-exclusieve bevoegdheid)
Gemeenschappelijke normen voor kwaliteit, veiligheid en werkzaamheid voor het verlenen van vergunningen voor geneesmiddelen vormen een grensoverschrijdende volksgezondheidskwestie die alle lidstaten treft en dus alleen op EU-niveau doeltreffend kan worden gereguleerd. Om een groter effect te sorteren wat de toegang tot veilige, werkzame en betaalbare geneesmiddelen en de voorzieningszekerheid in de hele EU betreft, steunen de EU-maatregelen ook op de eengemaakte markt. Als de lidstaten ongecoördineerde maatregelen nemen, kunnen er concurrentieverstoringen en belemmeringen ontstaan in de handel binnen de EU in geneesmiddelen die relevant zijn voor de hele EU, en zouden de administratieve lasten voor farmaceutische bedrijven, die vaak in meer dan één lidstaat actief zijn, waarschijnlijk toenemen.
Bij een geharmoniseerde aanpak op EU-niveau ontstaan er ook meer mogelijkheden voor stimulansen ter ondersteuning van innovatie en voor gezamenlijke maatregelen om geneesmiddelen te ontwikkelen voor onvervulde medische behoeften. Bovendien is de verwachting dat de vereenvoudiging en stroomlijning van de processen in het kader van de voorgestelde hervorming zullen leiden tot een vermindering van de administratieve lasten voor bedrijven en autoriteiten en dat zo de doeltreffendheid en aantrekkelijkheid van het EU-systeem wordt verbeterd. Via gerichte stimulansen en andere maatregelen waarmee het vroeg op de markt brengen van generieke geneesmiddelen en biosimilars wordt vergemakkelijkt, zal de hervorming ook een positieve invloed hebben op de concurrerende werking van de markt, wat zal bijdragen tot de toegankelijkheid en betaalbaarheid van geneesmiddelen voor patiënten. Niettemin wordt in de voorgestelde hervorming van de geneesmiddelenwetgeving de exclusieve bevoegdheid van de lidstaten wat betreft het aanbieden van gezondheidsdiensten, alsook wat betreft prijsstellings- en vergoedingsbeleid en -besluiten, geëerbiedigd.
• Evenredigheid
Het huidige initiatief gaat niet verder dan wat noodzakelijk is om de doelstellingen van de hervorming te verwezenlijken. Dit gebeurt op een manier die bevorderlijk is voor nationale maatregelen, die anders niet voldoende zijn om die doelstellingen op bevredigende wijze te bereiken.
Het evenredigheidsbeginsel komt tot uiting in de vergelijking van de verschillende opties die in de effectbeoordeling zijn geëvalueerd. Zo zullen bijvoorbeeld compromissen tussen de innovatiedoelstelling (bevordering van de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen) en de betaalbaarheidsdoelstelling (die vaak wordt bereikt door de concurrentie van generieke geneesmiddelen en biosimilars) onvermijdelijk zijn. In de hervorming worden stimulansen gehandhaafd als belangrijk element voor innovatie, maar zij zijn aangepast om de ontwikkeling van geneesmiddelen op het gebied van onvervulde medische behoeften beter aan te moedigen en te belonen en de tijdige toegang tot geneesmiddelen voor patiënten in alle lidstaten beter aan te pakken.
• Keuze van het instrument
De voorgestelde verordening voorziet in een groot aantal wijzigingen van Verordening (EG) nr. 726/2004. Zij omvat tevens een deel van de huidige bepalingen en wijzigingen van Verordening (EG) nr. 1901/2006, alsook de huidige bepalingen en wijzigingen van Verordening (EG) nr. 141/2000. Een nieuwe verordening waarbij Verordening (EG) nr. 726/2004, Verordening (EG) nr. 141/2000 en Verordening (EG) nr. 1901/2006 worden ingetrokken (in plaats van een wijzigingsverordening) wordt daarom als het passende rechtsinstrument beschouwd.
3. EVALUATIE, RAADPLEGING VAN BELANGHEBBENDEN EN EFFECTBEOORDELING
• Evaluatie van bestaande wetgeving en controle van de resultaatgerichtheid ervan
De raadpleging van belanghebbenden werd voor de hervorming van de algemene geneesmiddelenwetgeving uitgevoerd als onderdeel van de opeenvolgende (“back-to-back”-) evaluaties en effectbeoordelingen van de algemene geneesmiddelenwetgeving en van de verordeningen voor weesgeneesmiddelen en geneesmiddelen voor pediatrisch gebruik 30 .
Er is in 2020 voor geneesmiddelen bij zeldzame ziekten en geneesmiddelen voor kinderen een gezamenlijke evaluatie van de werking van de twee wetgevingsteksten 31 uitgevoerd en gepubliceerd.
Wat de algemene geneesmiddelenwetgeving betreft, is uit de evaluatie van de wetgeving gebleken dat deze relevant blijft voor de tweeledige, overkoepelende doelstellingen om de volksgezondheid te beschermen en de interne markt voor geneesmiddelen in de EU te harmoniseren. De wetgeving heeft de doelstellingen van de herziening van 2004 verwezenlijkt, zij het niet voor iedereen in dezelfde mate. Het is grotendeels gelukt om de beoogde kwaliteit, veiligheid en werkzaamheid van geneesmiddelen te realiseren, het is echter in veel mindere mate gelukt om patiënten in alle lidstaten een goede toegang tot geneesmiddelen te bieden. Wat het waarborgen van de concurrerende werking van de interne markt en de aantrekkelijkheid ervan in een mondiale context betreft, heeft de wetgeving redelijk gefunctioneerd. Uit de evaluatie is gebleken dat de resultaten en tekortkomingen van de herziening van 2004 ten opzichte van de doelstellingen ervan afhankelijk zijn van diverse externe factoren die buiten de werkingssfeer van de wetgeving vallen. Hieronder vallen onder meer onderzoeks- en ontwikkelingsactiviteiten, de internationale locatie van onderzoeks- en ontwikkelingsclusters, nationale prijsstellings- en vergoedingsbesluiten, zakelijke beslissingen en marktomvang. De farmaceutische sector en de ontwikkeling van geneesmiddelen hebben een mondiaal karakter; onderzoek en klinische proeven die op het ene continent plaatsvinden, ondersteunen de ontwikkeling en vergunningverlening op andere continenten; ook de toeleveringsketens en de vervaardiging van geneesmiddelen zijn een mondiale aangelegenheid. Er is reeds sprake van internationale samenwerking om eisen ter ondersteuning van de vergunningverlening te harmoniseren, namelijk de Internationale Raad voor de harmonisatie van de technische voorschriften voor de registratie van geneesmiddelen voor menselijk gebruik (ICH) 32 .
Bij de evaluatie zijn de belangrijkste tekortkomingen aan het licht gekomen die niet adequaat zijn aangepakt met de geneesmiddelenwetgeving, maar is ook erkend dat deze afhankelijk zijn van factoren buiten de werkingssfeer van deze wetgeving. De belangrijkste tekortkomingen zijn:
–er wordt onvoldoende voorzien in de medische behoeften van patiënten;
–het is een uitdaging voor de zorgstelsels om geneesmiddelen betaalbaar te houden;
–de toegankelijkheid van geneesmiddelen voor patiënten is niet overal in de EU gelijk;
–tekorten aan geneesmiddelen in de EU zijn een groeiend probleem;
–de levenscyclus van geneesmiddelen kan negatieve gevolgen hebben voor het milieu;
–het regelgevingssysteem is niet voldoende gericht op innovatie en zorgt soms voor onnodige administratieve lasten.
Wat geneesmiddelen voor patiënten met zeldzame ziekten en geneesmiddelen voor kinderen betreft, is uit de evaluatie gebleken dat de twee specifieke wetgevingsteksten in het algemeen voor positieve resultaten hebben gezorgd door mogelijk te maken dat er meer geneesmiddelen voor deze twee bevolkingsgroepen worden ontwikkeld. Er zijn bij de evaluatie echter ook belangrijke tekortkomingen vastgesteld, die vergelijkbaar zijn met de in de algemene geneesmiddelenwetgeving vastgestelde tekortkomingen:
–er wordt niet voldoende voorzien in de behoeften van patiënten met zeldzame ziekten en kinderen;
–het is een steeds grotere uitdaging voor de zorgstelsels om geneesmiddelen betaalbaar te houden;
–de toegankelijkheid van geneesmiddelen voor patiënten is niet overal in de EU gelijk;
–het regelgevingssysteem is niet voldoende gericht op innovatie en zorgt soms voor onnodige administratieve lasten.
• Raadpleging van belanghebbenden
De raadpleging van belanghebbenden werd voor de hervorming van de algemene geneesmiddelenwetgeving uitgevoerd als onderdeel van back-to-back-evaluaties en effectbeoordelingen 33 . Hiertoe werd één enkele raadplegingsstrategie voorbereid, die raadplegingen bevatte waarin zowel vooruit werd gekeken als teruggeblikt. Het doel was de input en standpunten van alle groepen belanghebbenden te verzamelen, zowel wat betreft de evaluatie van de wetgeving als de effectbeoordeling van de verschillende mogelijke beleidsopties voor de hervorming.
In de raadplegingsstrategie werden de volgende belangrijke groepen belanghebbenden als prioritaire groepen aangewezen: het publiek; patiënten-, consumenten- en maatschappelijke organisaties die actief zijn op het gebied van volksgezondheid en sociale kwesties; gezondheidswerkers en zorgaanbieders; onderzoekers, de academische wereld en wetenschappelijke organisaties (academici); milieuorganisaties; de farmaceutische industrie en haar vertegenwoordigers.
De Commissie heeft als onderdeel van het werk voor het interne beleidsproces ter ondersteuning van de hervorming samengewerkt met het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) en de bevoegde autoriteiten van de lidstaten die zich bezighouden met de regulering van geneesmiddelen. Beide partijen spelen een sleutelrol bij de uitvoering van de geneesmiddelenwetgeving.
Via raadplegingen die tussen 30 maart 2021 en 25 april 2022 hebben plaatsgevonden, werd informatie verzameld. De raadplegingen betroffen:
–feedback over de gecombineerde routekaart voor evaluatie/aanvangseffectbeoordeling van de Commissie (30 maart — 27 april 2021);
–online openbare raadpleging van de Commissie (28 september — 21 december 2021);
–gerichte enquêtes onder belanghebbenden bij overheidsinstanties, de farmaceutische industrie (met inbegrip van kmo’s), de academische wereld, vertegenwoordigers van het maatschappelijk middenveld en zorgaanbieders (enquête) (16 november 2021 — 14 januari 2022);
–interviews (2 december 2021 — 31 januari 2022);
–een validatieworkshop over de resultaten van de evaluatie (workshop 1) op 19 januari 2022;
–een validatieworkshop over de bevindingen van de effectbeoordeling (workshop 2) op 25 april 2022.
Er was brede consensus bij belanghebbenden dat het huidige geneesmiddelensysteem een hoog niveau van veiligheid voor patiënten waarborgt en dat hierop met de herziening kan worden voortgebouwd om nieuwe problemen aan te pakken en de voorziening van veilige en betaalbare geneesmiddelen en de toegankelijkheid van geneesmiddelen voor patiënten te verbeteren en om innovatie, met name op gebieden waar niet in de medische behoeften van patiënten wordt voorzien, te bevorderen. Het publiek, de patiënten en maatschappelijke organisaties hebben aangegeven dat zij verwachten dat er in de hele EU sprake zal zijn van gelijke toegang tot innovatieve therapieën, onder meer voor onvervulde medische behoeften, en van een ononderbroken toelevering van geneesmiddelen. Zoals blijkt uit de voorkeursoptie hebben overheidsinstanties en patiëntenorganisaties gekozen voor een variabele duur van de stimulansen die momenteel het belangrijkst zijn. De farmaceutische industrie sprak zich uit tegen de invoering van variabele stimulansen of de verkorting van de bestaande stimulansen en gaf de voorkeur aan de invoering van aanvullende of nieuwe stimulansen. De industrie heeft ook benadrukt dat het huidige rechtskader stabiel moet zijn en de stimulansen voorspelbaar. De elementen betreffende het milieu, de ondersteuning op regelgevingsgebied voor niet-commerciële entiteiten en de herbestemming van geneesmiddelen, die onder de voorkeursoptie vallen, werden ondersteund door belangrijke belanghebbenden zoals zorgaanbieders, de academische wereld en milieuorganisaties.
Met betrekking tot de herziening van de wetgeving inzake geneesmiddelen voor kinderen en geneesmiddelen bij zeldzame ziekten werden in het kader van de effectbeoordelingsprocedure specifieke raadplegingsactiviteiten uitgevoerd: van 7 mei tot en met 30 juli 2021 werd een openbare raadpleging gehouden. Verder werden er van 21 juni tot en met 30 juli 2021 gerichte enquêtes gehouden, waaronder een kostenenquête voor zowel farmaceutische bedrijven als overheidsinstanties (late reacties werden vanwege het zomerreces tot eind september 2021 aanvaard). Eind juni 2021 werd een programma van interviews uitgevoerd met alle relevante groepen belanghebbenden (overheidsinstanties, de farmaceutische industrie met inbegrip van kmo’s, de academische wereld, maatschappelijke organisaties en zorgaanbieders), terwijl focusgroepen op 23 februari 2022 bijeenkwamen om de kern van de herziening te bespreken.
Er was brede consensus bij belanghebbenden dat de twee wetgevingsteksten een positief effect hebben gehad op de ontwikkeling van geneesmiddelen voor kinderen en voor de behandeling van zeldzame ziekten. Wat de huidige verordening geneesmiddelen voor pediatrisch gebruik betreft, werden echter de volledige huidige structuur van het plan voor pediatrisch onderzoek en de voorwaarde op grond waarvan vrijstelling kan worden verleend van de verplichting om een dergelijk plan op te stellen, gezien als mogelijke belemmeringen voor de ontwikkeling van bepaalde innovatieve producten. Alle belanghebbenden hebben benadrukt dat geneesmiddelen voor de aanpak van onvervulde medische behoeften beter moeten worden ondersteund, zowel voor patiënten met zeldzame ziekten als voor kinderen. Overheidsinstanties steunden een variabele duur van marktexclusiviteit voor geneesmiddelen bij zeldzame ziekten als instrument om de ontwikkeling ervan beter toe te spitsen op gebieden waar nog geen behandelingen beschikbaar zijn. De farmaceutische industrie sprak zich uit tegen de invoering van variabele stimulansen of de verkorting van de bestaande stimulansen en gaf de voorkeur aan de invoering van aanvullende of nieuwe stimulansen. De industrie heeft wat de herziening van de algemene geneesmiddelenwetgeving betreft, ook benadrukt dat het huidige rechtskader stabiel moet zijn en de stimulansen voorspelbaar.
• Bijeenbrengen en gebruik van expertise
Naast de uitgebreide raadpleging van belanghebbenden zoals beschreven in de vorige delen, werden de volgende externe onderzoeken uitgevoerd ter ondersteuning van de back-to-back-evaluatie en effectbeoordeling van de algemene geneesmiddelenwetgeving en de evaluatie en effectbeoordeling van de wetgeving voor weesgeneesmiddelen en geneesmiddelen voor pediatrisch gebruik:
–Study supporting the Evaluation and Impact Assessment of the general pharmaceutical legislation, evaluatieverslag, Technopolis Group (2022).
–Study supporting the Evaluation and Impact Assessment of the general pharmaceutical legislation, effectbeoordelingsverslag, Technopolis Group (2022).
–Future-proofing pharmaceutical legislation - Study on medicine shortages, Technopolis Group (2021).
–Study to support the evaluation of the EU Orphan Regulation, Technopolis Group and Ecorys (2019).
–Study on the economic impact of supplementary protection certificates, pharmaceutical incentives and rewards in Europe, Copenhagen Economics (2018).
–Study on the economic impact of the Paediatric Regulation, including its rewards and incentives, Technopolis Group and Ecorys (2016).
• Effectbeoordelingen
In de effectbeoordeling voor de herziening van de algemene geneesmiddelenwetgeving 34 werden drie beleidsopties geanalyseerd (A, B en C).
–Bij optie A wordt voortgebouwd op de status quo en worden de doelstellingen voornamelijk bereikt door middel van nieuwe stimulansen.
–Bij optie B worden de doelstellingen bereikt door uitbreiding van verplichtingen en toezicht.
–Bij optie C wordt een benadering gevolgd met een systeem van tegenprestaties, wat inhoudt dat positief gedrag wordt beloond en er alleen verplichtingen worden gebruikt wanneer er geen alternatieven zijn.
Bij optie A wordt het huidige systeem van regelgevende bescherming voor innovatieve geneesmiddelen gehandhaafd en worden er bijkomende voorwaardelijke beschermingstermijnen toegevoegd. Prioritaire antimicrobiële stoffen profiteren van een overdraagbare exclusiviteitsvoucher. De huidige eisen inzake voorzieningszekerheid worden gehandhaafd (ten minste twee maanden van tevoren melding van het uit de handel nemen). De bestaande eisen inzake de milieurisicobeoordeling blijven gehandhaafd met bijkomende informatieverplichtingen.
Optie B voorziet in een variabele duur van de wettelijke gegevensbeschermingsperioden (opgesplitst in standaard- en voorwaardelijke perioden). Bedrijven moeten ofwel een antimicrobiële stof in hun portefeuille hebben ofwel geld in een fonds storten om de ontwikkeling van nieuwe antimicrobiële stoffen te financieren. Bedrijven zijn verplicht geneesmiddelen met een EU-brede vergunning voor het in de handel brengen in de meeste lidstaten op de markt te introduceren (met inbegrip van kleine markten) en informatie te verstrekken over de ontvangen overheidsfinanciering. De huidige eisen inzake voorzieningszekerheid worden gehandhaafd en bedrijven zijn verplicht hun vergunning voor het in de handel brengen aan een ander bedrijf aan te bieden voor overdracht, voordat de geneesmiddelen uit de handel worden genomen. Bedrijven krijgen als gevolg van de milieurisicobeoordeling extra verantwoordelijkheden.
Optie C voorziet in een variabele duur van de wettelijke gegevensbescherming (opgesplitst in standaard- en voorwaardelijke perioden), waarbij een evenwicht wordt gevonden tussen het bieden van aantrekkelijke stimulansen voor innovatie en het ondersteunen van tijdige toegang tot geneesmiddelen voor patiënten in de hele EU. Prioritaire antimicrobiële stoffen kunnen in aanmerking komen voor een overdraagbare exclusiviteitsvoucher op basis van strikte criteria en voorwaarden voor het gebruik ervan, terwijl maatregelen voor verstandig gebruik verder bijdragen tot de aanpak van resistentie tegen antimicrobiële stoffen. Houders van vergunningen voor het in de handel brengen moeten transparantie over overheidsfinanciering voor klinische proeven waarborgen. De melding van tekorten wordt geharmoniseerd en alleen kritieke tekorten worden onder de aandacht gebracht van autoriteiten op EU-niveau. Houders van een vergunning voor het in de handel brengen zijn verplicht eventuele tekorten eerder te melden en hun vergunning voor het in de handel brengen aan een ander bedrijf aan te bieden voor overdracht, voordat de geneesmiddelen uit de handel worden genomen. Eisen inzake de milieurisicobeoordeling en de gebruiksvoorwaarden worden aangescherpt.
Alle opties worden aangevuld met een reeks gemeenschappelijke elementen die erop zijn gericht de regelgevingsprocedures te vereenvoudigen en te stroomlijnen en de wetgeving toekomstbestendig te maken zodat in kan worden gespeeld op nieuwe technologieën.
De voorkeursoptie is op optie C gebaseerd en omvat ook de hierboven genoemde gemeenschappelijke elementen. Rekening houdend met de specifieke doelstellingen van de hervorming en de economische, sociale en milieueffecten van de voorgestelde maatregelen, werd de voorkeursoptie als de beste beleidskeuze beschouwd.
De voorkeursoptie met de invoering van variabele stimulansen is een kosteneffectieve manier om ervoor te zorgen dat de toegankelijkheid van geneesmiddelen wordt verbeterd, onvervulde medische behoeften worden aangepakt en zorgstelsels betaalbaar blijven. Door de voorkeursoptie zal de toegankelijkheid van geneesmiddelen naar verwachting met 8 % toenemen, wat betekent dat er van de mensen die in de EU wonen, 36 miljoen meer de mogelijkheid hebben om baat te vinden bij een nieuw geneesmiddel, dat publieke betalers er jaarlijks 337 miljoen EUR op vooruit zullen gaan, en dat er meer geneesmiddelen voor onvervulde medische behoeften zullen zijn maar dat de kosten voor publieke betalers dezelfde zullen zijn als vandaag. Bovendien worden er besparingen verwacht voor bedrijven en regelgevende autoriteiten dankzij horizontale maatregelen waarmee een betere coördinatie, vereenvoudiging en versnelde regelgevingsprocessen mogelijk worden.
Er wordt ingeschat dat maatregelen om de ontwikkeling van prioritaire antimicrobiële stoffen te stimuleren kosten met zich mee zullen brengen voor de publieke betalers en de generieke-geneesmiddelenindustrie; indien deze stoffen echter onder strikte voorwaarden en met strenge maatregelen voor verstandig gebruik worden toegepast, kunnen zij doeltreffend zijn bij de bestrijding van de resistentie tegen antimicrobiële stoffen. Deze kosten moeten ook worden gezien tegen de achtergrond van de dreiging van resistente bacteriën en de huidige kosten als gevolg van de resistentie tegen antimicrobiële stoffen, zoals sterfgevallen, kosten voor gezondheidszorg en productiviteitsverlies. De belangrijkste kosten voor het bedrijfsleven houden verband met de kortere standaard te hanteren wettelijke gegevensbeschermingsperiode en de voorwaarden voor verlenging van de wettelijke gegevensbescherming, alsook met de versterkte rapportage van tekorten en risico’s voor het milieu. De regelgevende autoriteiten zullen kosten maken om extra taken uit te voeren op het gebied van het beheer van tekorten, een beter onderbouwde milieurisicobeoordeling en uitbreiding van de wetenschappelijke ondersteuning en ondersteuning op regelgevingsgebied voorafgaand aan de vergunningverlening.
In de effectbeoordeling voor het herzien van de wetgeving inzake weesgeneesmiddelen en geneesmiddelen voor pediatrische toepassing werden per wetgevingshandeling ook drie beleidsopties geanalyseerd (A, B en C). De verschillende beleidsopties verschillen van elkaar wat betreft de stimulansen of beloningen waarvoor geneesmiddelen bij zeldzame ziekten en geneesmiddelen voor kinderen in aanmerking zouden komen. Daarnaast zal de herziening een reeks gemeenschappelijke elementen omvatten die in alle opties aanwezig zijn.
Bij optie A wordt voor geneesmiddelen bij zeldzame ziekten de tien jaar marktexclusiviteit behouden en wordt een overdraagbare wettelijkebeschermingsvoucher als extra stimulans toegevoegd voor geneesmiddelen die in grote onvervulde medische behoeften van patiënten voorzien. Met een dergelijke voucher kan de lengte van de wettelijke bescherming met één jaar worden verlengd; de voucher kan ook aan een ander bedrijf worden verkocht en voor een geneesmiddel in de portefeuille van dat bedrijf worden gebruikt.
Bij optie B wordt de huidige marktexclusiviteit van tien jaar afgeschaft voor alle weesgeneesmiddelen.
Optie C voorziet, afhankelijk van het soort weesgeneesmiddel (respectievelijk voor grote onvervulde medische behoeften, nieuwe werkzame stoffen en toepassingen die al langdurig in de medische praktijk worden gebruikt) in een variabele duur van marktexclusiviteit van tien, negen en vijf jaar. Op basis van patiënttoegankelijkheid in alle relevante lidstaten kan een bonusverlenging van de marktexclusiviteit van één jaar worden verleend, maar uitsluitend voor producten voor grote onvervulde medische behoeften en voor nieuwe werkzame stoffen.
Alle opties worden aangevuld met een reeks gemeenschappelijke elementen die erop zijn gericht om de regelgevingsprocedures te vereenvoudigen en te stroomlijnen en de wetgeving toekomstbestendig te maken.
Rekening houdend met de specifieke doelstellingen en de economische en sociale effecten van de voorgestelde maatregelen, werd optie C als de beste beleidskeuze beschouwd. Deze optie zal naar verwachting een evenwichtig en positief resultaat opleveren, dat bijdraagt tot de verwezenlijking van de vier doelstellingen van de herziening. Bij de optie zal worden beoogd om investeringen op andere elementen te richten en innovatie te stimuleren, met name in geneesmiddelen voor grote onvervulde medische behoeften, zonder daarbij de ontwikkeling van andere geneesmiddelen voor de behandeling van zeldzame ziekten te schaden. De maatregelen in het kader van deze optie zullen naar verwachting ook het concurrentievermogen van de farmaceutische industrie in de EU, met inbegrip van kmo’s, verbeteren en zullen leiden tot de beste resultaten op het gebied van de toegankelijkheid van geneesmiddelen voor patiënten (door: i) de mogelijkheid dat generieke geneesmiddelen en biosimilars eerder op de markt komen dan nu het geval is, en ii) de voorgestelde voorwaarde van patiënttoegankelijkheid voor de verlenging van de marktexclusiviteit). Bovendien zal de wetgeving door flexibeler criteria voor het definiëren van een weesaandoening “geschikter” worden om in te kunnen spelen op nieuwe technologieën en om administratieve lasten te beperken.
Het totaalsaldo van de jaarlijkse kosten en baten die per betrokken belanghebbendengroep voor deze voorkeursoptie in vergelijking met het basisscenario is berekend, bedraagt: 662 miljoen EUR aan kostenbesparingen voor publieke betalers als gevolg van versnelde markttoegang van generieke geneesmiddelen en een winst van 88 miljoen EUR voor de generieke-geneesmiddelenindustrie. De bevolking zal profiteren van nog eens één of twee geneesmiddelen voor grote onvervulde medische behoeften en van een in het algemeen uitgebreidere en snellere toegang tot geneesmiddelen. De bedrijven die het oorspronkelijke middel hebben ontwikkeld, zullen naar schatting 640 miljoen EUR brutoverlies lijden als gevolg van eerdere markttoegang van generieke geneesmiddelen, maar er worden besparingen verwacht voor bedrijven via de horizontale maatregelen in de algemene geneesmiddelenwetgeving waarmee een betere coördinatie, vereenvoudiging en versnelde regelgevingsprocessen mogelijk worden.
Voor geneesmiddelen voor kinderen wordt in optie A de verlenging van het aanvullende beschermingscertificaat (ABC) met zes maanden gehandhaafd als beloning voor alle geneesmiddelen waarvoor een plan voor pediatrisch onderzoek wordt afgerond. Bovendien wordt een extra beloning toegevoegd voor geneesmiddelen die voorzien in onvervulde medische behoeften van kinderen. Die beloning zal bestaan uit hetzij twaalf extra maanden verlenging van het ABC, hetzij een wettelijkebeschermingsvoucher (met een geldigheid van één jaar), die tegen betaling op een ander geneesmiddel (mogelijk van een ander bedrijf) kan worden overgedragen, waardoor het ontvangende product in aanmerking komt voor verlenging van de wettelijke gegevensbescherming (met één jaar). Bij optie B wordt de beloning voor het afronden van een plan voor pediatrisch onderzoek afgeschaft. Ontwikkelaars van elk nieuw geneesmiddel zouden verplicht blijven om overeenstemming te bereiken met het EMA en een plan voor pediatrisch onderzoek uit te voeren, maar de hiermee gemoeide extra kosten zouden niet worden vergoed. Bij optie C blijft, net als vandaag, de verlenging van het ABC met zes maanden de belangrijkste beloning voor het afronden van een plan voor pediatrisch onderzoek. Alle opties worden aangevuld met een reeks gemeenschappelijke elementen die erop zijn gericht om de regelgevingsprocedures te vereenvoudigen en te stroomlijnen en de wetgeving toekomstbestendig te maken.
Rekening houdend met de specifieke doelstellingen en de economische en sociale effecten van de voorgestelde maatregelen, werd optie C als de beste beleidskeuze beschouwd. Bij optie C zullen er naar verwachting meer geneesmiddelen beschikbaar worden, met name op het gebied van onvervulde medische behoeften van kinderen en er wordt verwacht dat die geneesmiddelen kinderen sneller zullen bereiken dan nu het geval is. Deze optie zou ook zorgen voor een redelijk rendement van investeringen voor ontwikkelaars van geneesmiddelen die voldoen aan de wettelijke verplichting om geneesmiddelen bij kinderen te bestuderen, en voor lagere administratieve kosten in verband met de procedures die uit de verplichting voortvloeien.
Naar verwachting zal de tijdsduur voor het toegankelijk worden van kinderversies van geneesmiddelen met twee tot drie jaar worden verkort door nieuwe vereenvoudigingsmaatregelen en -verplichtingen (bijvoorbeeld in verband met werkingsmechanismen van geneesmiddelen) en zullen er in vergelijking met het basisscenario jaarlijks drie nieuwe geneesmiddelen meer voor kinderen komen, wat vervolgens aanvullende beloningen voor de ontwikkelaars zal opleveren. Deze nieuwe geneesmiddelen voor kinderen zullen jaarlijks 151 miljoen EUR aan kosten met zich meebrengen voor het publiek, terwijl de bedrijven die het oorspronkelijke middel hebben ontwikkeld, 103 miljoen EUR aan brutowinst zouden behalen ter compensatie van hun inspanningen. Dankzij de vereenvoudiging van de beloningsregeling verbonden aan het onderzoek van geneesmiddelen voor gebruik bij kinderen zal het voor generieke-geneesmiddelenondernemingen gemakkelijker worden om te voorspellen wanneer generieke geneesmiddelen op de markt gebracht kunnen worden.
• Resultaatgerichtheid en vereenvoudiging
De voorgestelde herzieningen zijn bedoeld om het regelgevingskader te vereenvoudigen en de doeltreffendheid en efficiëntie ervan te verbeteren, zodat de administratieve kosten voor ondernemingen en bevoegde autoriteiten worden verminderd. De meeste beoogde maatregelen zullen betrekking hebben op de basisprocedures voor het verlenen van vergunningen voor en het levenscyclusbeheer van geneesmiddelen.
De administratieve kosten voor de bevoegde autoriteiten, het bedrijfsleven en andere relevante partijen zullen om twee overkoepelende redenen dalen. Ten eerste zullen de procedures worden gestroomlijnd en versneld, bijvoorbeeld wat betreft de verlenging van vergunningen voor het in de handel brengen en de indiening van wijzigingen hierop, of de overdracht van de verantwoordelijkheid voor aanwijzingen als weesgeneesmiddel van de Commissie naar het EMA. Ten tweede zal de coördinatie van het Europese regelgevingsnetwerk voor geneesmiddelen worden uitgebreid, bijvoorbeeld wat betreft het werk van de verschillende comités van het EMA en de interactie met verwante regelgevingskaders. Naar verwachting zullen verdere bijdragen aan kostenbesparingen voor bedrijven en overheden voortvloeien uit aanpassingen met het oog op nieuwe concepten, zoals adaptieve klinische proeven, het werkingsmechanisme van een geneesmiddel, het gebruik van bewijsmateriaal uit de praktijk en nieuwe manieren om gezondheidsgegevens binnen het regelgevingskader te gebruiken.
Door de digitalisering uit te breiden zal de integratie van regelgevingssystemen en platforms in de hele EU en de steun voor het hergebruik van gegevens worden vergemakkelijkt, en zullen naar verwachting de administratiekosten in de loop van de tijd afnemen (hoewel er in het begin eenmalige kosten kunnen zijn). Als het bedrijfsleven bijvoorbeeld aanvragen elektronisch indient bij het Europees Geneesmiddelenbureau en de bevoegde autoriteiten van de lidstaten, zal dit een kostenbesparing opleveren voor het bedrijfsleven. Bovendien zou het beoogde gebruik van elektronische productinformatie (in tegenstelling tot papieren folders) ook moeten leiden tot vermindering van de administratieve kosten.
Naar verwachting zullen met name kmo’s en niet-commerciële entiteiten die betrokken zijn bij de ontwikkeling van geneesmiddelen, profiteren van de beoogde procedurevereenvoudigingen, de uitbreiding van het gebruik van elektronische processen en de vermindering van de administratieve lasten. Het voorstel is ook bedoeld om de ondersteuning op regelgevingsgebied (namelijk wetenschappelijk advies) aan kmo’s en niet-commerciële organisaties te optimaliseren, zodat de administratieve kosten voor deze partijen nog verder worden verminderd.
In het algemeen zullen door de beoogde maatregelen voor vereenvoudiging en lastenvermindering naar verwachting de kosten voor het bedrijfsleven afnemen en zal de “one in one out”-aanpak worden ondersteund. Er wordt verwacht dat met name de voorgestelde stroomlijning van de procedures en de uitbreiding van de ondersteuning besparingen op zullen leveren voor de farmaceutische industrie in de EU.
• Grondrechten
Het voorstel draagt bij tot de verwezenlijking van een hoog niveau van bescherming van de menselijke gezondheid en is derhalve in overeenstemming met artikel 35 van het Handvest van de grondrechten van de Europese Unie.
4. GEVOLGEN VOOR DE BEGROTING
De gevolgen voor de begroting worden beschreven in het financieel memorandum bij het voorstel.
De gevolgen voor de begroting houden voornamelijk verband met de aanvullende taken voor het Europees Geneesmiddelenbureau met betrekking tot wetenschappelijke, administratieve en IT-ondersteuning op de volgende hoofdgebieden:
–uitbreiding van de wetenschappelijke ondersteuning en ondersteuning op regelgevingsgebied voorafgaand aan de vergunningverlening;
–besluitvorming over aanwijzingen als weesgeneesmiddelen en beheer van het Unieregister van aangewezen weesgeneesmiddelen;
–beoordeling en certificering van het basisdossier werkzame stof;
–inspectiecapaciteit voor inspecties in derde landen en ondersteuning van de lidstaten;
–betere onderbouwing van de milieurisicobeoordeling;
–beheer van tekorten en voorzieningszekerheid.
5. OVERIGE ELEMENTEN
• Uitvoeringsplanning en regelingen betreffende controle, evaluatie en rapportage
De ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen kan een langdurig proces zijn dat 10 tot 15 jaar in beslag kan nemen. Daarom houden stimulansen en beloningen nog vele jaren na de datum van de vergunning voor het in de handel brengen hun invloed. Het voordeel voor patiënten moet dus ook gedurende een periode van ten minste vijf tot tien jaar nadat een vergunning voor een geneesmiddel is verleend, worden gemeten. De Commissie is voornemens om de relevante parameters aan de hand waarvan de voortgang van de voorgestelde maatregelen kan worden beoordeeld, te monitoren met het oog op de verwezenlijking van de doelstellingen ervan. De meeste indicatoren worden al op het niveau van het EMA verzameld. Bovendien zal het geneesmiddelencomité 35 een forum bieden om kwesties in verband met de omzetting en de monitoring van de voortgang te bespreken. De Commissie zal periodiek verslag uitbrengen over de monitoring. Een zinvolle evaluatie van de resultaten van de herziene wetgeving kan pas na ten minste 15 jaar na de inwerkingtreding ervan worden overwogen.
• Artikelsgewijze toelichting
De voorgestelde herziening van de geneesmiddelenwetgeving bestaat uit een voorstel voor een nieuwe verordening en een voorstel voor een nieuwe richtlijn (zie het vorige deel “Verenigbaarheid met bestaande bepalingen op het beleidsterrein”), die ook betrekking zullen hebben op weesgeneesmiddelen en pediatrische geneesmiddelen. Bepalingen voor weesgeneesmiddelen zijn in de voorgestelde verordening opgenomen. Wat pediatrische geneesmiddelen betreft, worden de procedurele eisen die van toepassing zijn op deze producten hoofdzakelijk in de nieuwe verordening opgenomen, terwijl het algemene kader voor het verlenen van een vergunning en voor de beloningen voor deze geneesmiddelen in de nieuwe richtlijn is opgenomen. De voornaamste gebieden van herziening in het kader van de nieuwe richtlijn worden behandeld in de toelichting bij het begeleidende voorstel voor een richtlijn.
De belangrijkste wijzigingen in de voorgestelde verordening zijn:
Bevordering van innovatie en toegankelijkheid van betaalbare geneesmiddelen teneinde een evenwichtig farmaceutisch ecosysteem tot stand te brengen
Om innovatie mogelijk te maken en het concurrentievermogen van de farmaceutische industrie in de EU en met name van kleine en middelgrote ondernemingen te bevorderen, werken de bepalingen van de voorgestelde verordening in synergie met die van de voorgestelde richtlijn.
In verband hiermee wordt een evenwichtig systeem van stimulansen voorgesteld. Met het systeem wordt innovatie beloond, met name op het gebied van onvervulde medische behoeften; de innovatie bereikt patiënten en bevordert de toegankelijkheid van geneesmiddelen in de hele EU, ook waar het geneesmiddelen voor de behandeling van zeldzame ziekten betreft. Om het regelgevingssysteem efficiënter en innovatievriendelijker te maken, worden maatregelen voorgesteld om procedures te vereenvoudigen en te stroomlijnen en een flexibel en toekomstbestendig kader tot stand te brengen (zie de voorgestelde maatregelen in de paragraaf “Vermindering van de regeldruk en voorzien in een flexibel regelgevingskader ter ondersteuning van innovatie en concurrentievermogen” hieronder en in de voorgestelde richtlijn).
De voorgestelde verordening blijft voorzien in maatregelen ter bevordering van onderzoek, ontwikkeling en vergunningverlening voor geneesmiddelen om te voorzien in de onvervulde medische behoeften van mensen met zeldzame ziekten, en zij is sterker gericht op gebieden waar grote onvervulde medische behoeften bestaan, waar onderzoek het hardst nodig is en investeringen risicovoller zijn. In de verordening worden criteria vastgesteld om geneesmiddelen te identificeren die voorzien in grote onvervulde medische behoeften. De duur van de marktexclusiviteit is vastgesteld op [negen] jaar, behalve voor: i) weesgeneesmiddelen die voorzien in grote onvervulde medische behoeften, waarvoor [tien] jaar marktexclusiviteit zal worden verleend, en ii) weesgeneesmiddelen die al langdurig in de medische praktijk worden gebruikt, die [vijf] jaar marktexclusiviteit zullen krijgen. Op basis van de toegankelijkheid voor patiënten in alle relevante lidstaten kan een bonusverlenging van de marktexclusiviteit van [één] jaar worden verleend.
Om de verdere ontwikkeling van een weesgeneesmiddel waarvoor al een vergunning is verleend, te blijven ondersteunen en tegelijkertijd “evergreening” (het verlengen van de marktexclusiviteit door middel van een opeenvolging van kleine aanpassingen) te voorkomen, zullen de eerste twee nieuwe indicaties van een weesgeneesmiddel elk met [één] jaar exclusiviteit worden beloond. De verlenging zal gelden voor het gehele geneesmiddel.
Daardoor zal de modulatie van de marktexclusiviteit geneesmiddelen die gericht zijn op ziekten waarvoor geen behandeling beschikbaar is of geneesmiddelen die uitzonderlijke verbeteringen van de behandeling zullen opleveren, beter belonen, terwijl het beloningssysteem voor weesgeneesmiddelen zeer concurrerend blijft ten opzichte van andere regio’s. Daarnaast zal het nieuwe systeem ook snellere concurrentie op het gebied van generieke geneesmiddelen en biosimilars bevorderen, waardoor de betaalbaarheid van weesgeneesmiddelen en hun toegankelijkheid voor patiënten worden verbeterd.
Plannen voor pediatrisch onderzoek voor geneesmiddelen voor kinderen, op basis van het werkingsmechanisme van een geneesmiddel
Momenteel wordt in bepaalde situaties afgezien van de verplichting om een plan voor pediatrisch onderzoek, dat voorziet in geneesmiddelonderzoek bij kinderen, uit te voeren, bijvoorbeeld wanneer een product voor volwassenen gericht is op een ziekte die niet bij kinderen voorkomt. In bepaalde gevallen echter kan het molecuul in kwestie, vanwege zijn moleculaire werkingsmechanisme, doeltreffend zijn tegen een ziekte bij kinderen die verschilt van de ziekte waarvoor het oorspronkelijk was ontwikkeld met het oog op gebruik bij volwassenen.
Met het voorstel wordt beoogd dat het product in dergelijke gevallen ook voor gebruik bij kinderen moet worden onderzocht. Verwacht wordt dat deze eis niet alleen zal zorgen voor een toename van het aantal geneesmiddelen dat naar behoren is onderzocht voor gebruik bij kinderen, maar ook innovatie en onderzoek zal bevorderen.
Om de ontwikkeling van prioritaire antimicrobiële stoffen te bevorderen waarmee de resistentie tegen antimicrobiële stoffen kan worden aangepakt, worden overdraagbare gegevensexclusiviteitsvouchers ingevoerd. Daartoe worden strikte criteria vastgesteld voor het bepalen van de categorieën prioritaire antimicrobiële stoffen die in aanmerking komen voor een voucher.
Met een dergelijke voucher wordt aan de ontwikkelaar van de prioritaire antimicrobiële stof een extra jaar wettelijke gegevensbescherming toegekend, die die ontwikkelaar voor elk product uit de eigen productportefeuille kan gebruiken of aan een andere houder van een vergunning voor het in de handel brengen kan verkopen.
Het aantal vouchers zal beperkt blijven tot maximaal 10 over een periode van 15 jaar. De transparantie met betrekking tot alle bijdragen aan de kosten van onderzoek en ontwikkeling voor prioritaire antimicrobiële stoffen zal worden gegarandeerd. Er worden ook strikte voorwaarden ingevoerd voor de overdracht en het gebruik van de voucher voor verlenging van de gegevensbeschermingsperiode van een ander product binnen een bepaalde periode, teneinde voor voorspelbaarheid te zorgen voor concurrerende producten, waaronder generieke geneesmiddelen en biosimilars.
Zowel de criteria om voor de voucher in aanmerking te komen als de geldigheid daarvan worden ook gekoppeld aan verplichtingen om de prioritaire antimicrobiële stof in de EU te leveren. Er wordt een vervaltermijn van 15 jaar voorgesteld, waarna het Parlement en de Raad naar aanleiding van een voorstel van de Commissie kunnen besluiten de maatregel voort te zetten of te herzien, op basis van de in die periode opgedane ervaring.
Maatregelen voor een verstandig gebruik van antimicrobiële stoffen schrijven voor dat antimicrobiële stoffen in de EU receptplichtig moeten zijn. Houders van een vergunning voor het in de handel brengen van antimicrobiële stoffen moeten een beheerplan voor resistentie tegen antimicrobiële stoffen opstellen dat informatie bevat over risicobeperkende maatregelen, monitoring en rapportage van resistentie tegen het geneesmiddel.
De lotgevallen van de antimicrobiële stof in het milieu, ook voorzover die verband houden met de vervaardiging en verwijdering ervan, wordt een in de milieurisicobeoordeling af te wegen factor. Het voorstel omvat aangescherpte bepalingen inzake verpakkingsgrootten, educatieve maatregelen en de correcte verwijdering van ongebruikte en vervallen antimicrobiële stoffen.
Uitbreiding van de wetenschappelijke ondersteuning en ondersteuning op regelgevingsgebied voorafgaand aan de vergunningverlening
De wetenschappelijke ondersteuning en de ondersteuning op regelgevingsgebied door het Europees Geneesmiddelenbureau zullen worden versterkt, met name voor ontwikkelaars van geneesmiddelen die voorzien in onvervulde medische behoeften, bijvoorbeeld door voort te bouwen op de ervaring die is opgedaan met de Prime-regeling en de procedures die tijdens de COVID-19-pandemie zijn toegepast, zoals een gefaseerde evaluatie van gegevens. De voorgestelde verordening voorziet in een versterkt rechtskader voor een dergelijke wetenschappelijke ondersteuning en de versnelde beoordeling en vergunningverlening in het geval van geneesmiddelen die een uitzonderlijke therapeutische vooruitgang bieden bij onvervulde medische behoeften, waaronder weesgeneesmiddelen, met name waar die voorzien in grote onvervulde medische behoeften.
Kleine en middelgrote ondernemingen en entiteiten zonder winstoogmerk zullen profiteren van een specifieke steunregeling die bestaat uit ondersteuning op procedureel, adminstratief en regelgevingsgebied, en die ook een verlaging, opschorting of vrijstelling van vergoedingen zal omvatten. Daarnaast maakt de verordening het makkelijker om robuuste onderzoeksresultaten, verkregen door entiteiten zonder winstoogmerk, in een vermelding op het etiket om te zetten, waardoor nieuwe veelbelovende therapeutische indicaties voor onvervulde medische behoeften mogelijk worden gemaakt bij geneesmiddelen waarop geen octrooi rust.
Bovendien zal het Europees Geneesmiddelenbureau aan ontwikkelaars wetenschappelijk advies kunnen verstrekken naast het wetenschappelijk advies dat door EGT-instanties wordt verstrekt in het kader van de EGT-verordening of door deskundigenpanels in het kader van de verordening betreffende medische hulpmiddelen. Het Europees Geneesmiddelenbureau zal ook andere relevante autoriteiten van de lidstaten (bv. met expertise op het gebied van klinische proeven) kunnen raadplegen bij zijn activiteiten op het gebied van wetenschappelijk advies.
Deze maatregelen zijn bedoeld om ontwikkelaars van geneesmiddelen te helpen klinisch bewijs te genereren dat voldoet aan de behoeften van de verschillende autoriteiten gedurende de levenscyclus van geneesmiddelen, met inachtneming van de verschillende bevoegdheden uit hoofde van de desbetreffende rechtskaders.
Daarnaast zal het Europees Geneesmiddelenbureau wetenschappelijke adviezen kunnen verstrekken met betrekking tot de indeling van producten, waarbij ontwikkelaars en regelgevers worden geadviseerd over de vraag of een bepaald product in ontwikkeling al dan niet een geneesmiddel is.
Tot slot zal het Europees Geneesmiddelenbureau een mechanisme coördineren voor de raadpleging van overheidsinstanties die een rol spelen gedurende de levenscyclus van geneesmiddelen, ter bevordering van de uitwisseling van informatie en de bundeling van kennis over algemene kwesties van wetenschappelijke of technische aard die van belang zijn voor de ontwikkeling en evaluatie van en de toegang tot geneesmiddelen.
In een noodsituatie op het gebied van de volksgezondheid is het voor de EU van groot belang dat zo spoedig mogelijk veilige en werkzame geneesmiddelen in de EU ontwikkeld en beschikbaar gesteld kunnen worden. Flexibele, snelle en vereenvoudigde processen zijn daarbij cruciaal. Er bestaat al een geheel aan maatregelen op EU-niveau om de ontwikkeling en de verlening van vergunningen voor het in de handel brengen van behandelingen en vaccins tijdens een noodsituatie op het gebied van de volksgezondheid te vergemakkelijken, te ondersteunen en te versnellen.
De voorgestelde verordening voorziet in de mogelijkheid om tijdelijke noodvergunningen voor het in de handel brengen te verlenen om noodsituaties op het gebied van de volksgezondheid aan te pakken. Dergelijke vergunningen moeten worden verleend op voorwaarde dat de baten van de onmiddellijke beschikbaarheid van het betrokken geneesmiddel op de markt, gelet op de omstandigheden van de noodsituatie op het gebied van de volksgezondheid, groter zijn dan de risico’s die verbonden zijn aan het feit dat aanvullende, volledige niet-klinische en klinische gegevens van goede kwaliteit nog niet beschikbaar zijn (hoewel die in een later stadium alsnog moeten worden vereist).
Tekorten aan geneesmiddelen aanpakken
Het voorstel voorziet in een kader voor de activiteiten die de lidstaten en het Bureau moeten ontplooien om de EU beter in staat te stellen efficiënt en gecoördineerd te reageren ter ondersteuning van het beheer van tekorten en van het te allen tijde waarborgen van de voorziening van EU-burgers met geneesmiddelen, en met name kritieke geneesmiddelen. De bepalingen ter versterking van de voorzieningszekerheid ten aanzien van geneesmiddelen in de EU zijn deels gebaseerd op een gestructureerde dialoog met en tussen de spelers in de waardeketen van de geneesmiddelenproductie en overheidsinstanties.
Dit voorstel vormt een aanvulling en verdere ontwikkeling van de kerntaken die het Bureau reeds heeft gekregen in het kader van de uitbreiding van zijn mandaat (Verordening (EU) 2022/123), die is ingevoerd als onderdeel van de algemene gezondheidsrespons van de EU op de COVID-19-pandemie en van het verbeterde kader voor crisisbeheersing. Het vormt ook een aanvulling op de opdracht van de autoriteit voor paraatheid en respons inzake noodsituaties op gezondheidsgebied (HERA) om de beschikbaarheid van medische tegenmaatregelen ter voorbereiding op en tijdens crises te waarborgen.
De uitdagingen met betrekking tot de capaciteiten en bekwaamheden op het gebied van inspecties binnen het EU-netwerk hebben zich duidelijk laten voelen, en deze lacunes zijn nog verergerd als gevolg van de COVID-19-pandemie. In sommige gevallen heeft het gebrek aan middelen geleid tot vertragingen bij inspecties van EU-belang. Er zijn oplossingen nodig om extra inspectiecapaciteit te bevorderen en te ondersteunen en om de bekwaamheden van inspecteurs op te bouwen, teneinde het toezicht op de naleving van goede praktijken op locaties buiten de EU te versterken. Wijzigingen van het rechtskader zullen het Europees Geneesmiddelenbureau in staat stellen over de nodige autoriteit en deskundigheid te beschikken om bepaalde inspecties van EU-belang uit te voeren, ook in noodsituaties en wanneer specifieke capaciteit en deskundigheid vereist is.
Om een gelijkwaardige en geharmoniseerde uitvoering van de EU-wetgeving inzake goede productiepraktijken, goede klinische praktijken en goede distributiepraktijken alsook van de bijbehorende handhavingsactiviteiten te handhaven, wordt met het nieuwe rechtskader binnen het EMA het gemeenschappelijke auditprogramma ingericht, dat ervoor moet zorgen dat de inspectiediensten van de lidstaten regelmatig worden onderworpen aan door andere lidstaten uitgevoerde audits.
Voorts zal het gemeenschappelijke auditprogramma een essentieel instrument vormen voor overeenkomsten inzake wederzijdse erkenning en andere internationale overeenkomsten, aangezien het aantoont dat er sprake is van een regelgevingssysteem voor geneesmiddelen op basis van een netwerk van EU-agentschappen die werken volgens consistente normen inzake beste praktijken.
Verminderen van de regeldruk en voorzien in een flexibel regelgevingskader ter ondersteuning van innovatie en concurrentievermogen
Verbeterde structuur en governance van het EMA en het regelgevingsnetwerk
De flexibiliteit van het Europese regelgevingssysteem is van cruciaal belang om aanvragers en ontwikkelaars van geneesmiddelen aan te trekken, van generieke geneesmiddelen en biosimilars tot geavanceerde geneesmiddelen. De evaluatie en beoordeling van geneesmiddelen in de EU berust op het EMA, de bevoegde autoriteiten van de lidstaten en hun deskundigen die zitting hebben in de wetenschappelijke comités van het EMA.
Zowel de wetenschappelijke comités van het EMA als de bevoegde autoriteiten van de lidstaten worden geconfronteerd met een toenemend aantal procedures, waarvoor extra middelen nodig zijn om ervoor te zorgen dat rapporteurs en beoordelaars beschikbaar blijven om de beoordeling binnen de passende termijn uit te voeren. Bovendien brengt de beoordeling van innovatieve en complexe geneesmiddelen nieuwe uitdagingen met zich mee. De capaciteitsbeperkingen die tijdens de COVID-19-pandemie werden vastgesteld, dreigen vaker voor te zullen komen.
Daarom is het van essentieel belang dat de werking en de efficiëntie van het regelgevingssysteem verder worden geoptimaliseerd. In dit verband moet dubbel werk worden vermeden en moeten de procedures zo efficiënt mogelijk worden afgehandeld.
De huidige structuur van het EMA zorgt er echter voor dat in sommige gevallen tot wel vijf wetenschappelijke comités betrokken zijn bij de beoordeling van één enkel geneesmiddel. Daarom wordt de structuur van de wetenschappelijke comités van het EMA vereenvoudigd en beperkt tot twee hoofdcomités: het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (Committee for Medicinal Products for Human Use – CHMP) en het Risicobeoordelingscomité voor geneesmiddelenbewaking (Pharmacovigilance Risk Assessment Committee – PRAC) als belangrijkste veiligheidscomité.
De deskundigheid van het Comité voor geavanceerde therapieën (CAT), het Comité voor weesgeneesmiddelen (COMP), het Comité pediatrie (PDCO) en het Comité voor kruidengeneesmiddelen (HMPC) zal worden behouden en gereorganiseerd in de vorm van werkgroepen en een pool van deskundigen die input zullen leveren aan het CHMP, het PRAC en de Coördinatiegroep voor wederzijdse erkenning en gedecentraliseerde procedures (geneesmiddelen voor menselijk gebruik) (CMD(h)).
Het CHMP en het PRAC zullen net als nu bestaan uit deskundigen uit alle lidstaten, en met name binnen het CHMP zal meer gewicht worden gegeven aan de stem van patiënten door voor het eerst patiëntenvertegenwoordigers in dit comité te benoemen.
Werkgroepen zullen de werkzaamheden van de comités ondersteunen en zullen voornamelijk bestaan uit door de lidstaten op basis van hun expertise aangewezen deskundigen, alsook uit externe deskundigen. Dit zal zorgen voor een permanente band tussen de deskundigen van de bevoegde autoriteiten van de lidstaten en het EMA. De rol van de rapporteurs blijft ongewijzigd.
De vertegenwoordiging van patiënten en gezondheidswerkers met expertise op alle gebieden, met inbegrip van zeldzame en kinderziekten, zal worden uitgebreid in het CHMP en het PRAC, naast de specifieke werkgroepen waarin patiënten en gezondheidswerkers vertegenwoordigd zijn.
Deze vereenvoudigde structuur zal naar verwachting middelen vrijmaken voor het netwerk om zich te concentreren op nieuwe activiteiten, met name op het gebied van vroegtijdige wetenschappelijke ondersteuning van veelbelovende geneesmiddelen en herbestemming, alsook op activiteiten die verband houden met een benadering van het verlenen van vergunningen voor geneesmiddelen die meer gericht is op de levenscyclus.
Er zullen opleidingsmogelijkheden worden geboden zodat alle lidstaten expertise opbouwen op nieuwe wetenschappelijke en technologische gebieden, zodat zij actief kunnen bijdragen aan de werkzaamheden van het regelgevingsnetwerk voor de beoordeling van en het toezicht op geneesmiddelen, met inbegrip van geavanceerde innovatieve en complexe geneesmiddelen.
De verantwoordelijkheid voor het vaststellen van besluiten over aanwijzingen als weesgeneesmiddel zal worden overgedragen van de Commissie naar het Bureau om te zorgen voor een doeltreffendere en efficiëntere procedure.
De vermindering van de regeldruk zal worden vergemakkelijkt door maatregelen om de regelgevingsprocedures te vereenvoudigen alsook door een sterkere mate van digitalisering; het gaat hierbij onder meer om bepalingen voor het elektronisch indienen van aanvragen voor vergunningen voor het in de handel brengen en om elektronische productinformatie over geneesmiddelen waarvoor een vergunning is verleend.
Maatregelen om de regeldruk te verminderen omvatten ook de afschaffing van de verlengings- en de horizonclausules. De vereenvoudiging van de structuur van de wetenschappelijke comités van het EMA moet ook de regeldruk voor bedrijven verminderen en hun interactie met het EMA vereenvoudigen.
Met name kleine en middelgrote ondernemingen en entiteiten zonder winstoogmerk die betrokken zijn bij de ontwikkeling van geneesmiddelen, zullen profiteren van een vermindering van de administratieve lasten via vereenvoudigings- en digitaliseringsmaatregelen. Bovendien zal een aantal maatregelen ertoe bijdragen dat het regelgevingskader kan inspelen op opkomende ontwikkelingen in de wetenschap. Het gaat hierbij onder meer om bepalingen met betrekking tot aangepaste klinische proeven, het gebruik van bewijsmateriaal uit de praktijk, secundair gebruik van gezondheidsgegevens en testomgevingen voor regelgeving.
Een testomgeving voor regelgeving kan onder bepaalde voorwaarden worden gekoppeld aan een aangepast kader dat is afgestemd op de kenmerken of methoden die inherent zijn aan bepaalde, met name nieuwe, geneesmiddelen, zonder afbreuk te doen aan de hoge kwaliteits-, veiligheids- en werkzaamheidsnormen. De voorgestelde richtlijn voorziet in maatregelen voor aangepaste kaders.
Samen zullen de verschillende maatregelen in de voorgestelde verordening en richtlijn die gericht zijn op vereenvoudiging ter ondersteuning van de innovatie, het toekomstbestendig maken en het verminderen van de regeldruk, het concurrentievermogen van de farmaceutische sector versterken.
Voor bepaalde vormen van de ontwikkeling van geneesmiddelen voor pediatrisch gebruik is de noodzaak om in een zeer vroeg stadium een volledig klinisch ontwikkelingsplan voor onderzoek bij kinderen in te dienen en hierover met het EMA overeenstemming te bereiken, problematisch. In bepaalde gevallen dwingt dit ontwikkelaars ertoe om aannamen te doen over de verwachte resultaten.
Dit heeft tot gevolg dat het plan voor pediatrisch onderzoek in een later stadium moet worden gewijzigd (bijvoorbeeld wanneer een molecuul nog nooit eerder is gebruikt). Met het concept van een evolutief plan voor pediatrisch onderzoek zal voor bepaalde vormen van ontwikkeling, zoals in het geval van moleculen die voor het eerst bij de mens worden gebruikt, de mogelijkheid worden geboden om in eerste instantie een overkoepelend klinisch ontwikkelingsplan in te dienen.
Het EMA zal ermee instemmen dat dit ontwikkelingsplan zal worden vervolledigd en dat nieuwe informatie zal worden ingediend in nader gespecificeerde stadia van de ontwikkeling. Dit zal zorgen voor een vermindering van de administratieve lasten en, in voorkomend geval, voor het scheppen van een flexibeler stelsel voor plannen voor pediatrisch onderzoek.