Toelichting bij COM(2023)192 - Code van de Unie betreffende geneesmiddelen voor menselijk gebruik - Hoofdinhoud
Dit is een beperkte versie
U kijkt naar een beperkte versie van dit dossier in de EU Monitor.
| dossier | COM(2023)192 - Code van de Unie betreffende geneesmiddelen voor menselijk gebruik. |
|---|---|
| bron | COM(2023)192   |
| datum | 26-04-2023 |
• Motivering en doel van het voorstel
Dankzij de geneesmiddelenwetgeving van de EU worden er vergunningen verleend voor veilige, werkzame en hoogwaardige geneesmiddelen. Zoals blijkt uit recente conclusies van de Raad 1 en resoluties van het Europees Parlement 2 , neemt de bezorgdheid over de toegankelijkheid van geneesmiddelen voor patiënten in de EU en de voorzieningszekerheid van geneesmiddelen echter toe. Ook het probleem van geneesmiddelentekorten in veel EU/EER-landen breidt zich uit. De gevolgen van dergelijke tekorten zijn onder meer een lagere kwaliteit van de behandeling van patiënten en een grotere last voor zorgstelsels en gezondheidswerkers, die alternatieve behandelingen moeten vinden en aanbieden. Hoewel er door de geneesmiddelenwetgeving regelgevingsstimulansen voor innovatie en regelgevingsinstrumenten ontstaan om de tijdige verlening van een vergunning voor innovatieve en veelbelovende therapieën te ondersteunen, bereiken deze geneesmiddelen niet altijd de patiënt en varieert de toegankelijkheid van deze geneesmiddelen voor patiënten in de EU.
Bovendien is innovatie niet altijd gericht op onvervulde medische behoeften en is er sprake van marktfalen, met name wat betreft de ontwikkeling van prioritaire antimicrobiële stoffen die kunnen helpen bij de aanpak van resistentie tegen antimicrobiële stoffen. De wetenschappelijke en technologische innovatie en digitalisering worden niet optimaal benut en er moet ook aandacht worden besteed aan de gevolgen van geneesmiddelen voor het milieu. Daarnaast kan het systeem van de vergunningverlening worden vereenvoudigd om gelijke tred te houden met de wereldwijde concurrentie op dit gebied. De farmaceutische strategie voor Europa 3 is een alomvattend antwoord op de huidige problemen van het geneesmiddelenbeleid en bevat een combinatie van wetgevende en niet-wetgevende maatregelen om het algemene doel te bereiken: waarborgen dat de EU wordt voorzien van veilige en betaalbare geneesmiddelen en de inspanningen op innovatiegebied van de farmaceutische industrie van de EU ondersteunen 4 . De herziening van de geneesmiddelenwetgeving is van cruciaal belang om deze doelstellingen te bereiken. Innovatie, toegang en betaalbaarheid worden echter ook beïnvloed door factoren die buiten het toepassingsgebied van deze wetgeving vallen, zoals onderzoeks- en innovatieactiviteiten wereldwijd of nationale besluiten over prijsstelling en vergoeding. Daarom kunnen niet alle problemen uitsluitend door de hervorming van de wetgeving worden aangepakt. Desondanks kan de geneesmiddelenwetgeving van de EU een faciliterende en verbindende rol spelen bij innovatie, toegankelijkheid, betaalbaarheid en milieubescherming.
De voorgestelde herziening van de geneesmiddelenwetgeving van de EU bouwt voort op het hoge niveau van harmonisatie en bescherming van de volksgezondheid dat reeds voor het verlenen van vergunningen voor geneesmiddelen is bereikt. De overkoepelende doelstelling van de hervorming is om ervoor te zorgen dat alle patiënten in de hele EU tijdige en gelijke toegang hebben tot geneesmiddelen. Een andere doelstelling van het voorstel is om door middel van specifieke maatregelen de voorzieningszekerheid te verbeteren en tekorten aan te pakken, onder andere door strengere verplichtingen op te leggen aan houders van vergunningen voor het in de handel brengen opdat zij voorafgaand aan een voorziene onderbreking van de continue levering van een geneesmiddel aan de markt, potentiële of bestaande tekorten aan een geneesmiddel en het uit de handel nemen en het al dan niet tijdelijk stopzetten van het in de handel brengen ervan, melden. Om het mondiale concurrentievermogen en de innovatieve kracht van de sector te ondersteunen, moet er een goed evenwicht worden gevonden tussen stimulansen voor innovatie waarbij meer aandacht wordt besteed aan onvervulde medische behoeften, en maatregelen inzake de toegankelijkheid en betaalbaarheid van geneesmiddelen.
Het kader moet worden vereenvoudigd, aangepast aan wetenschappelijke en technologische veranderingen en bijdragen tot een vermindering van de gevolgen van geneesmiddelen voor het milieu. De voorgestelde hervorming is uitgebreid maar gericht en bevat vooral bepalingen die relevant zijn voor de verwezenlijking van de specifieke doelstellingen; het voorstel bestrijkt daarom alle bepalingen behalve die betreffende reclame, vervalste geneesmiddelen en homeopathische en traditionele kruidengeneesmiddelen.
Daarom zijn de doelstellingen van het voorstel om:
Inhoudsopgave
- Algemene doelstellingen
- Specifieke doelstellingen
- Algemene geneesmiddelenwetgeving
- Wetgeving inzake weesgeneesmiddelen en geneesmiddelen voor pediatrische toepassing
- Invoering van variabele stimulansen in verband met wettelijke gegevensbescherming en beloning van innovatie op het gebied van onvervulde medische behoeften
- Toename van concurrentie als gevolg van het eerder op de markt brengen van generieke geneesmiddelen en biosimilars
- Meer transparantie inzake de bijdrage aan de kosten van onderzoek en ontwikkeling via publieke middelen
- De milieugevolgen van geneesmiddelen verminderen
- De regeldruk verminderen en zorgen voor een flexibel regelgevingskader om innovatie en concurrentievermogen te ondersteunen
- Specifieke maatregelen met betrekking tot kwaliteit en vervaardiging
–een hoog niveau van volksgezondheid te garanderen door de kwaliteit, veiligheid en werkzaamheid van geneesmiddelen voor patiënten in de EU te waarborgen;
–de interne markt voor het toezicht op en de controle van geneesmiddelen en de rechten en plichten van de bevoegde autoriteiten van de lidstaten te harmoniseren;
–voor alle patiënten in de hele EU een tijdige en gelijke toegang tot veilige, werkzame en betaalbare geneesmiddelen te waarborgen;
–de voorzieningszekerheid te verbeteren en te waarborgen dat geneesmiddelen altijd beschikbaar zijn voor patiënten, ongeacht waar zij in de EU wonen;
–wat innovatie en concurrentiekracht betreft, een aantrekkelijk klimaat te scheppen voor het onderzoek naar en de ontwikkeling en productie van geneesmiddelen in Europa;
–de milieuduurzaamheid van geneesmiddelen te vergroten.
Alle hierboven genoemde algemene en specifieke doelstellingen zijn ook relevant voor geneesmiddelen bij zeldzame ziekten en geneesmiddelen voor kinderen.
• Verenigbaarheid met bestaande bepalingen op het beleidsterrein
De huidige geneesmiddelenwetgeving van de EU bevat zowel algemene als specifieke wetgeving. Richtlijn 2001/83/EG van het Europees Parlement en de Raad 5 en Verordening (EG) nr. 726/2004 van het Europees Parlement en de Raad 6 (samen “algemene geneesmiddelenwetgeving”) bevatten bepalingen in verband met de verlening van vergunningen voor geneesmiddelen en eisen na verlening van een vergunning, steunregelingen vóór verlening van een vergunning, regelgevingsstimulansen op het gebied van gegevens- en marktbescherming, productie en levering, en het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA). De algemene geneesmiddelenwetgeving wordt aangevuld met specifieke wetgeving inzake geneesmiddelen voor zeldzame ziekten (Verordening (EG) nr. 141/2000, de “verordening weesgeneesmiddelen” 7 ), geneesmiddelen voor kinderen (Verordening (EG) nr. 1901/2006, de “verordening geneesmiddelen voor pediatrisch gebruik” 8 ) en geneesmiddelen voor geavanceerde therapie (advanced therapy medicinal products) (Verordening (EG) nr. 1394/2007, de “ATMP-verordening” 9 ). De voorgestelde herziening van de geneesmiddelenwetgeving zal bestaan uit twee wetgevingsvoorstellen:
–een nieuwe richtlijn tot intrekking en vervanging van Richtlijn 2001/83/EG en Richtlijn 2009/35/EG van het Europees Parlement en de Raad 10 en tot opneming van relevante delen van de verordening geneesmiddelen voor pediatrisch gebruik (Verordening (EG) nr. 1901/2006);
–een nieuwe verordening tot intrekking en vervanging van Verordening (EG) nr. 726/2004, tot intrekking en vervanging van de verordening weesgeneesmiddelen (Verordening (EG) nr. 141/2000) en tot intrekking en opneming van relevante delen van de verordening geneesmiddelen voor pediatrisch gebruik (Verordening (EG) nr. 1901/2006).
Door de verordening weesgeneesmiddelen en de verordening geneesmiddelen voor pediatrisch gebruik samen te voegen met de wetgeving die op alle geneesmiddelen van toepassing is, wordt het mogelijk om de geneesmiddelenwetgeving eenvoudiger en samenhangender te maken.
Geneesmiddelen bij zeldzame ziekten en geneesmiddelen voor kinderen blijven wat hun kwaliteit, veiligheid en werkzaamheid betreft, onder dezelfde bepalingen vallen als alle andere geneesmiddelen, bijvoorbeeld betreffende de procedures voor het verlenen van vergunningen voor het in de handel brengen en geneesmiddelenbewakings- en kwaliteitseisen. Er zullen echter ook specifieke eisen op deze soorten geneesmiddelen van toepassing blijven om de ontwikkeling ervan te ondersteunen. De reden hiervoor is dat marktwerking alleen niet toereikend is gebleken om onderzoek naar en de ontwikkeling van geneesmiddelen voor kinderen en patiënten met een zeldzame ziekte voldoende te stimuleren. Dergelijke eisen worden momenteel in afzonderlijke wetgevingshandelingen vastgelegd en moeten in de verordening en in deze richtlijn worden opgenomen om te zorgen voor duidelijkheid en samenhang van alle maatregelen die op deze geneesmiddelen van toepassing zijn.
• Verenigbaarheid met andere beleidsterreinen van de Unie
De hierboven beschreven geneesmiddelenwetgeving van de EU hangt nauw samen met verschillende andere gerelateerde delen van de EU-wetgeving. Door de “verordening klinische proeven” (Verordening (EU) nr. 536/2014) 11 kunnen klinische proeven in de EU efficiënter worden goedgekeurd. Bij Verordening (EU) 2022/123 12 is de rol van het Europees Geneesmiddelenbureau uitgebreid zodat een gecoördineerde respons op gezondheidscrises op EU-niveau wordt vergemakkelijkt. De wetgeving betreffende aan het Europees Geneesmiddelenbureau te betalen vergoedingen 13 draagt bij tot de verstrekking van adequate financiering voor de activiteiten van het EMA, met inbegrip van de respectieve vergoeding aan de nationale bevoegde autoriteiten voor hun bijdrage aan de uitvoering van de taken van het EMA.
Er bestaan ook verbanden met EU-regelgevingskaders voor andere gezondheidsproducten. De EU-wetgeving inzake bloed, weefsels en cellen 14 is relevant, aangezien sommige stoffen van menselijke oorsprong grondstoffen voor geneesmiddelen vormen. Ook het EU-regelgevingskader voor medische hulpmiddelen 15 is relevant, aangezien er producten bestaan waarin geneesmiddelen worden gecombineerd met medische hulpmiddelen.
Bovendien zijn de doelstellingen van de voorgestelde hervorming van de geneesmiddelenwetgeving in overeenstemming met de doelstellingen van een aantal grotere EU-beleidsagenda’s en -initiatieven.
Wat de bevordering van innovatie betreft, ondersteunen Horizon Europa 16 — een belangrijk financieringsprogramma voor onderzoek en innovatie in de EU — en het Europees kankerbestrijdingsplan 17 zowel het onderzoek naar als de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen. Daarnaast wordt innovatie in de farmaceutische sector bevorderd door de kaders voor intellectuele eigendom, inzake octrooien in het kader van de nationale octrooiwetgeving, het Europees Octrooiverdrag en de Overeenkomst inzake de handelsaspecten van de intellectuele eigendom (Trips-Overeenkomst), en inzake aanvullende beschermingscertificaten in het kader van de ABC-verordening van de EU 18 . Het actieplan inzake intellectuele eigendom 19 in het kader van de industriestrategie omvat de modernisering van het systeem van aanvullende beschermingscertificaten (ABC’s). Met behulp van ABC’s worden bepaalde octrooirechten uitgebreid om innovatie te beschermen en om de langdurige klinische proeven en procedures voor het verlenen van vergunningen voor het in de handel brengen te compenseren. Wat betreft de aanpak van onvervulde medische behoeften op het gebied van resistentie tegen antimicrobiële stoffen (AMR), zal de voorgestelde hervorming van de geneesmiddelenwetgeving bijdragen tot de doelstellingen van het Europees actieplan voor één gezondheid tegen AMR 20 .
Wat de toegang tot geneesmiddelen betreft, spelen naast de geneesmiddelenwetgeving ook de kaders voor intellectuele eigendom, de verordening betreffende de evaluatie van gezondheidstechnologie (Verordening (EU) 2021/2282, de “EGT-verordening”) 21 en de richtlijn doorzichtigheid prijstellingsmaatregelen geneesmiddelen (Richtlijn 89/105/EEG) 22 een rol. ABC’s zorgen niet alleen voor de uitbreiding van bepaalde octrooirechten ter bescherming van innovatie, ze hebben ook invloed op het effect van de wettelijke beschermingstermijnen waarin de geneesmiddelenwetgeving voorziet en daardoor op de introductie van generieke geneesmiddelen en biosimilars en tot slot op de toegankelijkheid en betaalbaarheid van geneesmiddelen voor patiënten. In het kader van de EGT-verordening zullen nationale EGT-instanties gezamenlijke klinische beoordelingen uitvoeren waarbij nieuwe geneesmiddelen worden vergeleken met bestaande. Dergelijke gezamenlijke klinische beoordelingen zullen de lidstaten helpen tijdiger en beter onderbouwde besluiten over prijsstelling en vergoeding te nemen. Ten slotte worden bij de richtlijn betreffende de doorzichtigheid van prijstellingsmaatregelen voor geneesmiddelen procedurele aspecten van de besluiten van de lidstaten over prijsstelling en vergoeding geregeld, maar deze richtlijn heeft geen invloed op het prijsniveau.
Om de voorzieningszekerheid van geneesmiddelen te verbeteren, is de voorgestelde hervorming van de geneesmiddelenwetgeving erop gericht om structurele tekorten en uitdagingen in de toeleveringsketen aan te pakken. De voorgestelde hervorming breidt de rollen van de lidstaten en de bevoegde autoriteiten van de lidstaten, zoals uiteengezet in de uitbreiding van het mandaat van het EMA (Verordening (EU) 2022/123), dus uit en ontwikkelt ze en is erop gericht om de toegankelijkheid en de continue levering van kritieke geneesmiddelen tijdens gezondheidscrises te waarborgen. Zij vormt ook een aanvulling op de opdracht van de autoriteit voor paraatheid en respons inzake noodsituaties op gezondheidsgebied (HERA) om de beschikbaarheid van medische tegenmaatregelen ter voorbereiding op en tijdens gezondheidscrises te waarborgen. De voorgestelde hervorming van de geneesmiddelenwetgeving is derhalve in overeenstemming met het pakket wetgevingsinitiatieven op het gebied van gezondheidsbeveiliging in het kader van de Europese gezondheidsunie 23 .
Om milieuproblemen aan te pakken, zullen met de voorgestelde hervorming van de geneesmiddelenwetgeving initiatieven in het kader van de Europese Green Deal 24 worden ondersteund. Dit zijn onder andere het EU-actieplan “Verontreiniging van lucht, water en bodem naar nul” en de herziening van: i) de richtlijn inzake de behandeling van stedelijk afvalwater 25 , ii) de richtlijn industriële emissies 26 en iii) de lijst van verontreinigende stoffen in grondwater en oppervlaktewater in het kader van de kaderrichtlijn water 27 . Het voorstel is ook goed afgestemd op de strategische aanpak van geneesmiddelen in het milieu 28 .
Tot slot zal de Europese ruimte voor gezondheidsgegevens 29 wat het gebruik van gezondheidsgegevens betreft, alle lidstaten een gemeenschappelijk kader bieden voor de toegang tot hoogwaardige gezondheidsgegevens uit de praktijk. Hierdoor zal de vooruitgang op het gebied van onderzoek en ontwikkeling van geneesmiddelen worden bevorderd en zullen nieuwe instrumenten voor geneesmiddelenbewaking en vergelijkende klinische beoordelingen worden geboden. Door de toegang tot en het gebruik van gezondheidsgegevens te vergemakkelijken, zullen beide initiatieven samen het concurrentievermogen en de innovatiecapaciteit van de farmaceutische industrie van de EU ondersteunen.
2. RECHTSGRONDSLAG, SUBSIDIARITEIT EN EVENREDIGHEID
• Rechtsgrondslag
Het voorstel is gebaseerd op artikel 114, lid 1, en artikel 168, lid 4, punt c), van het Verdrag betreffende de werking van de Europese Unie (VWEU). Dit is in overeenstemming met de rechtsgrondslag van de bestaande geneesmiddelenwetgeving van de EU. Artikel 114, lid 1, heeft betrekking op de instelling en de werking van de interne markt, terwijl artikel 168, lid 4, punt c), betrekking heeft op de vaststelling van hoge kwaliteits- en veiligheidseisen voor geneesmiddelen.
• Subsidiariteit (bij niet-exclusieve bevoegdheid)
Gemeenschappelijke normen voor kwaliteit, veiligheid en werkzaamheid voor het verlenen van vergunningen voor geneesmiddelen vormen een grensoverschrijdende volksgezondheidskwestie die alle lidstaten treft en dus alleen op EU-niveau doeltreffend kan worden gereguleerd. Om een groter effect te sorteren wat de toegang tot veilige, werkzame en betaalbare geneesmiddelen en de voorzieningszekerheid in de hele EU betreft, steunen de EU-maatregelen ook op de interne markt. Als de lidstaten ongecoördineerde maatregelen nemen, kunnen er concurrentieverstoringen en belemmeringen ontstaan in de handel binnen de EU in geneesmiddelen die relevant zijn voor de hele EU, en nemen de administratieve lasten voor farmaceutische bedrijven, die vaak in meer dan één lidstaat actief zijn, waarschijnlijk toe.
Bij een geharmoniseerde aanpak op EU-niveau ontstaan er ook meer mogelijkheden voor stimulansen ter ondersteuning van innovatie en voor gezamenlijke maatregelen om geneesmiddelen te ontwikkelen voor onvervulde medische behoeften. Bovendien is de verwachting dat de vereenvoudiging en stroomlijning van de processen in het kader van de voorgestelde hervorming zullen leiden tot een vermindering van de administratieve lasten voor bedrijven en autoriteiten en dat zo de doeltreffendheid en aantrekkelijkheid van het EU-systeem wordt verbeterd. Via gerichte stimulansen en andere maatregelen waarmee het vroeg op de markt brengen van generieke geneesmiddelen en biosimilars wordt vergemakkelijkt, zal de hervorming ook een positieve invloed hebben op de concurrerende werking van de markt, wat zal bijdragen tot de toegankelijkheid en betaalbaarheid van geneesmiddelen voor patiënten. Niettemin wordt in de voorgestelde hervorming van de geneesmiddelenwetgeving de exclusieve bevoegdheid van de lidstaten wat betreft het aanbieden van gezondheidsdiensten, alsook wat betreft besluiten en beleid inzake prijsstelling en vergoeding, geëerbiedigd.
• Evenredigheid
Het huidige initiatief gaat niet verder dan wat noodzakelijk is om de doelstellingen van de hervorming te verwezenlijken. Dit gebeurt op een manier die bevorderlijk is voor nationale maatregelen, die anders niet voldoende zijn om die doelstellingen op bevredigende wijze te bereiken.
Het evenredigheidsbeginsel komt tot uiting in de vergelijking van de verschillende opties die in de effectbeoordeling zijn geëvalueerd. Zo zullen bijvoorbeeld compromissen tussen de innovatiedoelstelling (bevordering van de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen) en de betaalbaarheidsdoelstelling (die vaak wordt bereikt door de concurrentie van generieke geneesmiddelen en biosimilars) onvermijdelijk zijn. In de hervorming worden stimulansen gehandhaafd als belangrijk element voor innovatie, maar zij zijn aangepast om de ontwikkeling van geneesmiddelen op het gebied van onvervulde medische behoeften beter aan te moedigen en te belonen en de tijdige toegang tot geneesmiddelen voor patiënten in alle lidstaten beter aan te pakken.
• Keuze van het instrument
In de voorgestelde richtlijn wordt een groot aantal wijzigingen van Richtlijn 2001/83/EG ingevoerd; daarnaast is er een deel van de huidige bepalingen van Verordening (EG) nr. 1901/2006 en van de wijzigingen van die verordening in opgenomen. Een nieuwe richtlijn tot intrekking van Richtlijn 2001/83/EG (in plaats van een wijzigingsrichtlijn) wordt daarom als het passende rechtsinstrument beschouwd. Een richtlijn blijft de beste keuze voor een rechtsinstrument om versnippering van de nationale wetgeving inzake geneesmiddelen voor menselijk gebruik te voorkomen, aangezien de wetgeving is gebaseerd op een systeem van nationale en EU-vergunningen voor het in de handel brengen. Nationale vergunningen worden verleend en beheerd op basis van nationale wetten voor de uitvoering van de EU-wetgeving. Uit de evaluatie van de algemene geneesmiddelenwetgeving is niet gebleken dat door de keuze van het rechtsinstrument specifieke problemen zijn veroorzaakt of het niveau van harmonisatie is verminderd. Bovendien bleek uit een advies van het Refit-platform uit 2019 30 dat er onder de lidstaten geen steun was om Richtlijn 2001/83/EG om te zetten in een verordening.
3. EVALUATIE, RAADPLEGING VAN BELANGHEBBENDEN EN EFFECTBEOORDELING
• Evaluatie van bestaande wetgeving en controle van de resultaatgerichtheid ervan
De raadpleging van belanghebbenden werd voor de hervorming van de algemene geneesmiddelenwetgeving uitgevoerd als onderdeel van opeenvolgende (“back-to-back”-) evaluaties en effectbeoordelingen van de algemene geneesmiddelenwetgeving en van de verordeningen voor weesgeneesmiddelen en geneesmiddelen voor pediatrisch gebruik 31 .
Er is in 2020 voor geneesmiddelen bij zeldzame ziekten en geneesmiddelen voor kinderen een gezamenlijke evaluatie van de werking van de twee wetgevingsteksten 32 uitgevoerd en gepubliceerd.
Wat de algemene geneesmiddelenwetgeving betreft, is uit de evaluatie van de wetgeving gebleken dat deze relevant blijft voor de tweeledige, overkoepelende doelstellingen om de volksgezondheid te beschermen en de interne markt voor geneesmiddelen in de EU te harmoniseren. De wetgeving heeft de doelstellingen van de herziening van 2004 verwezenlijkt, zij het niet voor iedereen in dezelfde mate. Het is grotendeels gelukt om de beoogde kwaliteit, veiligheid en werkzaamheid van geneesmiddelen te realiseren; het is echter in veel mindere mate gelukt om patiënten in alle lidstaten een goede toegang tot geneesmiddelen te bieden. Wat het waarborgen van de concurrerende werking van de interne markt en de aantrekkelijkheid ervan in een mondiale context betreft, heeft de wetgeving redelijk gefunctioneerd. Uit de evaluatie is gebleken dat de resultaten en tekortkomingen van de herziening van 2004 ten opzichte van de doelstellingen ervan afhankelijk zijn van diverse externe factoren die buiten de werkingssfeer van de wetgeving vallen. Hieronder vallen onder meer onderzoeks- en ontwikkelingsactiviteiten, de internationale locatie van onderzoeks- en ontwikkelingsclusters, nationale besluiten over prijsstelling en vergoeding, zakelijke besluiten en marktomvang. De farmaceutische sector en de ontwikkeling van geneesmiddelen hebben een mondiaal karakter: onderzoek en klinische proeven die op het ene continent plaatsvinden, ondersteunen de ontwikkeling en vergunningverlening op andere continenten, en ook de toeleveringsketens en de vervaardiging van geneesmiddelen zijn een mondiale aangelegenheid. Er is reeds sprake van internationale samenwerking om eisen ter ondersteuning van de vergunningverlening te harmoniseren, namelijk de Internationale Raad voor de harmonisatie van de technische voorschriften voor de registratie van geneesmiddelen voor menselijk gebruik (ICH) 33 .
Bij de evaluatie zijn de belangrijkste tekortkomingen aan het licht gekomen die niet adequaat zijn aangepakt met de geneesmiddelenwetgeving, maar is ook erkend dat deze afhankelijk zijn van factoren buiten de werkingssfeer van deze wetgeving. De belangrijkste tekortkomingen zijn:
–Er wordt onvoldoende voorzien in de medische behoeften van patiënten.
–Het is een uitdaging voor de zorgstelsels om geneesmiddelen betaalbaar te houden.
–De toegankelijkheid van geneesmiddelen voor patiënten is niet overal in de EU gelijk.
–Tekorten aan geneesmiddelen in de EU zijn een groeiend probleem.
–De levenscyclus van geneesmiddelen kan negatieve gevolgen hebben voor het milieu.
–Het regelgevingssysteem is niet voldoende gericht op innovatie en zorgt soms voor onnodige administratieve lasten.
Wat geneesmiddelen voor patiënten met zeldzame ziekten en geneesmiddelen voor kinderen betreft, is uit de evaluatie gebleken dat de twee specifieke wetgevingsteksten in het algemeen voor positieve resultaten hebben gezorgd door mogelijk te maken dat er meer geneesmiddelen voor deze twee groepen worden ontwikkeld. Er zijn bij de evaluatie echter ook belangrijke tekortkomingen vastgesteld, die vergelijkbaar zijn met de in de algemene geneesmiddelenwetgeving vastgestelde tekortkomingen:
–Er wordt niet voldoende voorzien in de behoeften van patiënten met zeldzame ziekten en van kinderen.
–Het is een steeds grotere uitdaging voor zorgstelsels om geneesmiddelen betaalbaar te houden.
–De toegankelijkheid van geneesmiddelen voor patiënten is niet overal in de EU gelijk.
–Het regelgevingssysteem is niet voldoende gericht op innovatie en zorgt soms voor onnodige administratieve lasten.
• Raadpleging van belanghebbenden
De raadpleging van belanghebbenden werd voor de hervorming van de algemene geneesmiddelenwetgeving uitgevoerd als onderdeel van back-to-back-evaluaties en effectbeoordelingen 34 . Hiertoe werd één enkele raadplegingsstrategie voorbereid, die raadplegingen bevatte waarin zowel vooruit werd gekeken als teruggeblikt. Het doel was de input en standpunten van alle groepen belanghebbenden te verzamelen, zowel wat betreft de evaluatie van de wetgeving als de effectbeoordeling van de verschillende mogelijke beleidsopties voor de hervorming.
In de raadplegingsstrategie werden de volgende belangrijke groepen belanghebbenden als prioritaire groepen aangewezen: het publiek; patiënten-, consumenten- en maatschappelijke organisaties die actief zijn op het gebied van volksgezondheid en sociale kwesties; gezondheidswerkers en zorgaanbieders; onderzoekers, de academische wereld en wetenschappelijke organisaties (academici); milieuorganisaties; de farmaceutische industrie en haar vertegenwoordigers.
De Commissie heeft als onderdeel van het werk voor het interne beleidsproces ter ondersteuning van de hervorming samengewerkt met het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) en de bevoegde autoriteiten van de lidstaten die zich bezighouden met de regulering van geneesmiddelen. Beide partijen spelen een sleutelrol bij de uitvoering van de geneesmiddelenwetgeving.
Via raadplegingen die tussen 30 maart 2021 en 25 april 2022 hebben plaatsgevonden, werd informatie verzameld. De raadplegingen betroffen:
–feedback over de gecombineerde routekaart voor evaluatie/aanvangseffectbeoordeling van de Commissie (30 maart — 27 april 2021);
–online openbare raadpleging van de Commissie (28 september — 21 december 2021);
–gerichte enquêtes onder belanghebbenden bij overheidsinstanties, de farmaceutische industrie (met inbegrip van kmo’s), de academische wereld, vertegenwoordigers van het maatschappelijk middenveld en zorgaanbieders (enquête) (16 november 2021 — 14 januari 2022);
–interviews (2 december 2021 — 31 januari 2022);
–een validatieworkshop over de resultaten van de evaluatie (workshop 1) op 19 januari 2022;
–een validatieworkshop over de bevindingen van de effectbeoordeling (workshop 2) op 25 april 2022.
Er was brede consensus bij belanghebbenden dat het huidige geneesmiddelensysteem een hoog niveau van veiligheid voor patiënten waarborgt en dat hierop met de herziening kan worden voortgebouwd om nieuwe problemen aan te pakken en de voorziening van veilige en betaalbare geneesmiddelen en de toegankelijkheid van geneesmiddelen voor patiënten te verbeteren en om innovatie, met name op gebieden waar niet in de medische behoeften van patiënten wordt voorzien, te bevorderen. Het publiek, de patiënten en maatschappelijke organisaties hebben aangegeven dat zij verwachten dat er in de hele EU sprake zal zijn van gelijke toegang tot innovatieve therapieën, onder meer voor onvervulde medische behoeften, en van een ononderbroken toelevering van geneesmiddelen. Zoals blijkt uit de voorkeursoptie hebben overheidsinstanties en patiëntenorganisaties gekozen voor een variabele duur van de stimulansen die momenteel het belangrijkst zijn. De farmaceutische industrie sprak zich uit tegen de invoering van variabele stimulansen of de verkorting van de bestaande stimulansen en gaf de voorkeur aan de invoering van aanvullende of nieuwe stimulansen. De industrie heeft ook benadrukt dat het huidige rechtskader stabiel moet zijn en de stimulansen voorspelbaar. De elementen betreffende het milieu, de ondersteuning op regelgevingsgebied voor niet-commerciële entiteiten en de herbestemming van geneesmiddelen, die onder de voorkeursoptie vallen, werden ondersteund door belangrijke belanghebbenden zoals zorgaanbieders, de academische wereld en milieuorganisaties.
Met betrekking tot de herziening van de wetgeving inzake geneesmiddelen voor kinderen en geneesmiddelen bij zeldzame ziekten werden in het kader van de effectbeoordelingsprocedure specifieke raadplegingsactiviteiten uitgevoerd: van 7 mei tot en met 30 juli 2021 werd een openbare raadpleging gehouden. Verder werden er van 21 juni tot en met 30 juli 2021 gerichte enquêtes gehouden, waaronder een kostenenquête voor zowel farmaceutische bedrijven als overheidsinstanties (late reacties werden vanwege het zomerreces tot eind september 2021 aanvaard). Eind juni 2021 werd een programma van interviews uitgevoerd met alle relevante groepen belanghebbenden (overheidsinstanties, de farmaceutische industrie met inbegrip van kmo’s, de academische wereld, maatschappelijke organisaties en zorgaanbieders), terwijl focusgroepen op 23 februari 2022 bijeenkwamen om de kern van de hervorming te bespreken.
Er was brede consensus bij belanghebbenden dat de twee wetgevingsteksten een positief effect hebben gehad op de ontwikkeling van geneesmiddelen voor kinderen en voor de behandeling van zeldzame ziekten. Wat de huidige verordening geneesmiddelen voor pediatrisch gebruik betreft, werden echter de volledige huidige structuur van het plan voor pediatrisch onderzoek en de voorwaarde op grond waarvan vrijstelling kan worden verleend van de verplichting om een dergelijk plan op te stellen, gezien als mogelijke belemmeringen voor de ontwikkeling van bepaalde innovatieve producten. Alle belanghebbenden hebben benadrukt dat geneesmiddelen voor de aanpak van onvervulde medische behoeften beter moeten worden ondersteund, zowel voor patiënten met zeldzame ziekten als voor kinderen. Overheidsinstanties steunden een variabele duur van marktexclusiviteit voor geneesmiddelen bij zeldzame ziekten als instrument om de ontwikkeling ervan beter toe te spitsen op gebieden waar nog geen behandelingen beschikbaar zijn. De farmaceutische industrie sprak zich uit tegen de invoering van variabele stimulansen of de verkorting van de bestaande stimulansen en gaf de voorkeur aan de invoering van aanvullende of nieuwe stimulansen. De industrie heeft wat de herziening van de algemene geneesmiddelenwetgeving betreft, ook benadrukt dat het huidige rechtskader stabiel moet zijn en de stimulansen voorspelbaar.
• Bijeenbrengen en gebruik van expertise
Naast de uitgebreide raadpleging van belanghebbenden zoals beschreven in de vorige delen, werden de volgende externe onderzoeken uitgevoerd ter ondersteuning van de back-to-back-evaluatie en effectbeoordeling van de algemene geneesmiddelenwetgeving en de evaluatie en effectbeoordeling van de wetgeving voor weesgeneesmiddelen en geneesmiddelen voor pediatrisch gebruik:
–Study supporting the Evaluation and Impact Assessment of the general pharmaceutical legislation, evaluatieverslag, Technopolis Group (2022).
–Study supporting the Evaluation and Impact Assessment of the general pharmaceutical legislation, effectbeoordelingsverslag, Technopolis Group (2022).
–Future-proofing pharmaceutical legislation - Study on medicine shortages, Technopolis Group (2021).
–Study to support the evaluation of the EU Orphan Regulation, Technopolis Group and Ecorys (2019).
–Study on the economic impact of supplementary protection certificates, pharmaceutical incentives and rewards in Europe, Copenhagen Economics (2018).
–Study on the economic impact of the Paediatric Regulation, including its rewards and incentives, Technopolis Group and Ecorys (2016).
• Effectbeoordelingen
In de effectbeoordeling voor de herziening van de algemene geneesmiddelenwetgeving 35 werden drie beleidsopties geanalyseerd (A, B en C).
–Bij optie A wordt voortgebouwd op de status quo en worden de doelstellingen voornamelijk bereikt door middel van nieuwe stimulansen.
–Bij optie B worden de doelstellingen bereikt door uitbreiding van verplichtingen en toezicht.
–Bij optie C wordt een benadering gevolgd met een systeem van tegenprestaties, wat inhoudt dat positief gedrag wordt beloond en er alleen verplichtingen worden gebruikt wanneer er geen alternatieven zijn.
Bij optie A wordt het huidige systeem van wettelijke bescherming voor innovatieve geneesmiddelen gehandhaafd en worden er bijkomende voorwaardelijke beschermingstermijnen toegevoegd. Prioritaire antimicrobiële stoffen profiteren van een overdraagbare exclusiviteitsvoucher. De huidige eisen inzake voorzieningszekerheid worden gehandhaafd (ten minste twee maanden van tevoren melding van het uit de handel nemen). De bestaande eisen inzake de milieurisicobeoordeling blijven gehandhaafd met bijkomende informatieverplichtingen.
Optie B voorziet in een variabele duur van de wettelijke gegevensbeschermingsperioden (opgesplitst in standaard- en voorwaardelijke perioden). Bedrijven moeten ofwel een antimicrobiële stof in hun portefeuille hebben ofwel geld in een fonds storten om de ontwikkeling van nieuwe antimicrobiële stoffen te financieren. Bedrijven zijn verplicht geneesmiddelen met een EU-brede vergunning voor het in de handel brengen in de meeste lidstaten op de markt te introduceren (met inbegrip van kleine markten) en informatie te verstrekken over de ontvangen overheidsfinanciering. De huidige eisen inzake voorzieningszekerheid worden gehandhaafd en bedrijven zijn verplicht hun vergunning voor het in de handel brengen aan een ander bedrijf aan te bieden voor overdracht, voordat de geneesmiddelen uit de handel worden genomen. Bedrijven krijgen als gevolg van de milieurisicobeoordeling extra verantwoordelijkheden.
Optie C voorziet in een variabele duur van de wettelijke gegevensbescherming (opgesplitst in standaard- en voorwaardelijke perioden), waarbij een evenwicht wordt gevonden tussen het bieden van aantrekkelijke stimulansen voor innovatie en het ondersteunen van tijdige toegang tot geneesmiddelen voor patiënten in de hele EU. Prioritaire antimicrobiële stoffen kunnen in aanmerking komen voor een overdraagbare exclusiviteitsvoucher op basis van strikte criteria en voorwaarden voor het gebruik ervan, terwijl maatregelen voor verstandig gebruik verder bijdragen tot de aanpak van resistentie tegen antimicrobiële stoffen. Houders van vergunningen voor het in de handel brengen moeten transparantie over overheidsfinanciering voor klinische proeven waarborgen. De melding van tekorten wordt geharmoniseerd en alleen kritieke tekorten worden onder de aandacht gebracht van autoriteiten op EU-niveau. Houders van een vergunning voor het in de handel brengen zijn verplicht eventuele tekorten eerder te melden en hun vergunning voor het in de handel brengen aan een ander bedrijf aan te bieden voor overdracht, voordat de geneesmiddelen uit de handel worden genomen. Eisen inzake de milieurisicobeoordeling en de gebruiksvoorwaarden worden aangescherpt.
Alle opties worden aangevuld met een reeks gemeenschappelijke elementen die erop zijn gericht de regelgevingsprocedures te vereenvoudigen en te stroomlijnen en de wetgeving toekomstbestendig te maken zodat kan worden ingespeeld op nieuwe technologieën.
De voorkeursoptie is op optie C gebaseerd en omvat ook de hierboven genoemde gemeenschappelijke elementen. Rekening houdend met de specifieke doelstellingen van de herziening en de economische, sociale en milieueffecten van de voorgestelde maatregelen, werd de voorkeursoptie als de beste beleidskeuze beschouwd.
De voorkeursoptie met de invoering van variabele stimulansen is een kosteneffectieve manier om ervoor te zorgen dat de toegankelijkheid van geneesmiddelen wordt verbeterd, onvervulde medische behoeften worden aangepakt en zorgstelsels betaalbaar blijven. Door de voorkeursoptie zal de toegankelijkheid van geneesmiddelen naar verwachting met 15 % toenemen, wat betekent dat er van de mensen die in de EU wonen, 67 miljoen meer de mogelijkheid hebben om baat te vinden bij een nieuw geneesmiddel en dat er meer geneesmiddelen voor onvervulde medische behoeften zullen zijn maar dat de kosten voor publieke betalers dezelfde zullen zijn als vandaag. Bovendien worden er besparingen verwacht voor bedrijven en regelgevende autoriteiten dankzij horizontale maatregelen waarmee een betere coördinatie, vereenvoudiging en versnelde regelgevingsprocessen mogelijk worden.
Er wordt ingeschat dat maatregelen om de ontwikkeling van prioritaire antimicrobiële stoffen te stimuleren kosten met zich mee zullen brengen voor de publieke betalers en de generieke-geneesmiddelenindustrie; indien deze stoffen echter onder strikte voorwaarden en met strenge maatregelen voor verstandig gebruik worden toegepast, kunnen zij doeltreffend zijn bij de bestrijding van de resistentie tegen antimicrobiële stoffen. Deze kosten moeten ook worden gezien tegen de achtergrond van de dreiging van resistente bacteriën en de huidige kosten als gevolg van de resistentie tegen antimicrobiële stoffen, zoals sterfgevallen, kosten voor gezondheidszorg en productiviteitsverlies.
De stimulansen en de voorwaardelijkheid van de marktintroductie zouden de bedrijven die het oorspronkelijke middel hebben ontwikkeld, extra kosten en extra voordelen opleveren en zij zouden al met al hun verkoop zien stijgen. De verslaglegging over tekorten zal wat extra kosten met zich meebrengen. De regelgevende autoriteiten zullen kosten maken om extra taken uit te voeren op het gebied van het beheer van tekorten, een beter onderbouwde milieurisicobeoordeling en uitbreiding van de wetenschappelijke ondersteuning en ondersteuning op regelgevingsgebied voorafgaand aan de vergunningverlening.
In de effectbeoordeling voor de herziening van de wetgeving inzake weesgeneesmiddelen en geneesmiddelen voor pediatrische toepassing werden per wetgevingshandeling ook drie beleidsopties geanalyseerd (A, B en C). De verschillende beleidsopties verschillen van elkaar wat betreft de stimulansen of beloningen waarvoor geneesmiddelen bij zeldzame ziekten en geneesmiddelen voor kinderen in aanmerking zouden komen. Daarnaast zal de herziening een reeks gemeenschappelijke elementen omvatten die in alle opties aanwezig zijn.
Bij optie A wordt voor geneesmiddelen bij zeldzame ziekten de tien jaar marktexclusiviteit behouden en wordt een overdraagbare wettelijkebeschermingsvoucher als extra stimulans toegevoegd voor geneesmiddelen die in grote onvervulde medische behoeften van patiënten voorzien. Met een dergelijke voucher kan de lengte van de wettelijke bescherming met één jaar worden verlengd; de voucher kan ook aan een ander bedrijf worden verkocht en voor een geneesmiddel in de portefeuille van dat bedrijf worden gebruikt.
Bij optie B wordt de huidige marktexclusiviteit van tien jaar afgeschaft voor alle weesgeneesmiddelen.
Optie C voorziet, afhankelijk van het soort weesgeneesmiddel (respectievelijk voor grote onvervulde medische behoeften, nieuwe werkzame stoffen en toepassingen die al langdurig in de medische praktijk worden gebruikt) in een variabele duur van marktexclusiviteit van tien, negen en vijf jaar. Op basis van patiënttoegankelijkheid in alle relevante lidstaten kan een bonusverlenging van de marktexclusiviteit van één jaar worden verleend, maar uitsluitend voor producten voor grote onvervulde medische behoeften en voor nieuwe werkzame stoffen.
Alle opties worden aangevuld met een reeks gemeenschappelijke elementen die erop zijn gericht om de regelgevingsprocedures te vereenvoudigen en te stroomlijnen en de wetgeving toekomstbestendig te maken.
Rekening houdend met de specifieke doelstellingen en de economische en sociale effecten van de voorgestelde maatregelen, werd optie C als de beste beleidskeuze beschouwd. Deze optie zal naar verwachting een evenwichtig en positief resultaat opleveren, dat bijdraagt tot de verwezenlijking van de vier doelstellingen van de herziening. Bij de optie zal worden beoogd om investeringen op andere elementen te richten en innovatie te stimuleren, met name op het gebied van geneesmiddelen voor grote onvervulde medische behoeften, zonder daarbij de ontwikkeling van andere geneesmiddelen voor de behandeling van zeldzame ziekten te schaden. De maatregelen in het kader van deze optie zullen naar verwachting ook het concurrentievermogen van de farmaceutische industrie in de EU, met inbegrip van kmo’s, verbeteren en zullen leiden tot de beste resultaten op het gebied van de toegankelijkheid van geneesmiddelen voor patiënten (door: i) de mogelijkheid dat generieke geneesmiddelen en biosimilars eerder op de markt komen dan nu het geval is, en ii) de voorgestelde voorwaarde van patiënttoegankelijkheid voor de verlenging van de marktexclusiviteit). Bovendien zal de wetgeving door flexibeler criteria voor het definiëren van een weesaandoening “geschikter” worden om in te kunnen spelen op nieuwe technologieën en om administratieve lasten te beperken.
Het totaalsaldo van de jaarlijkse kosten en baten die per betrokken belanghebbendengroep voor deze voorkeursoptie in vergelijking met het basisscenario is berekend, bedraagt: 662 miljoen EUR aan kostenbesparingen voor publieke betalers als gevolg van versnelde markttoegang van generieke geneesmiddelen en een winst van 88 miljoen EUR voor de generieke-geneesmiddelenindustrie. De bevolking zal profiteren van nog eens één of twee geneesmiddelen voor grote onvervulde medische behoeften en van een in het algemeen uitgebreidere en snellere toegang tot geneesmiddelen. De bedrijven die het oorspronkelijke middel hebben ontwikkeld, zullen naar schatting 640 miljoen EUR brutoverlies lijden als gevolg van eerdere markttoegang van generieke geneesmiddelen, maar er worden besparingen verwacht voor bedrijven via de horizontale maatregelen in de algemene geneesmiddelenwetgeving waarmee een betere coördinatie, vereenvoudiging en versnelde regelgevingsprocessen mogelijk worden.
Voor geneesmiddelen voor kinderen wordt in optie A de verlenging van het aanvullende beschermingscertificaat (ABC) met zes maanden gehandhaafd als beloning voor alle geneesmiddelen waarvoor een plan voor pediatrisch onderzoek wordt afgerond. Bovendien wordt een extra beloning toegevoegd voor geneesmiddelen die voorzien in onvervulde medische behoeften van kinderen. Die beloning zal bestaan uit hetzij twaalf extra maanden verlenging van het ABC, hetzij een wettelijkebeschermingsvoucher (met een geldigheid van één jaar), die tegen betaling op een ander geneesmiddel (mogelijk van een ander bedrijf) kan worden overgedragen, waardoor het ontvangende product in aanmerking komt voor verlenging van de wettelijke gegevensbescherming (met één jaar). Bij optie B wordt de beloning voor het afronden van een plan voor pediatrisch onderzoek afgeschaft. Ontwikkelaars van elk nieuw geneesmiddel zouden verplicht blijven om overeenstemming te bereiken met het EMA en een plan voor pediatrisch onderzoek uit te voeren, maar de hiermee gemoeide extra kosten zouden niet worden vergoed. Bij optie C blijft, net als vandaag, de verlenging van het ABC met zes maanden de belangrijkste beloning voor het afronden van een plan voor pediatrisch onderzoek. Alle opties worden aangevuld met een reeks gemeenschappelijke elementen die erop zijn gericht om de regelgevingsprocedures te vereenvoudigen en te stroomlijnen en de wetgeving toekomstbestendig te maken.
Rekening houdend met de specifieke doelstellingen en de economische en sociale effecten van de voorgestelde maatregelen, werd optie C als de beste beleidskeuze beschouwd. Bij optie C zullen er naar verwachting meer geneesmiddelen beschikbaar worden, met name op het gebied van onvervulde medische behoeften van kinderen en er wordt verwacht dat die geneesmiddelen kinderen sneller zullen bereiken dan nu het geval is. Deze optie zou ook zorgen voor een redelijk rendement van investeringen voor ontwikkelaars van geneesmiddelen die voldoen aan de wettelijke verplichting om geneesmiddelen bij kinderen te bestuderen, en voor lagere administratieve kosten in verband met de procedures die uit de verplichting voortvloeien.
Naar verwachting zal de tijdsduur voor het toegankelijk worden van kinderversies van geneesmiddelen met twee tot drie jaar worden verkort door nieuwe vereenvoudigingsmaatregelen en -verplichtingen (bijvoorbeeld in verband met werkingsmechanismen van geneesmiddelen) en zullen er in vergelijking met het basisscenario jaarlijks drie nieuwe geneesmiddelen meer voor kinderen komen, wat vervolgens aanvullende beloningen voor de ontwikkelaars zal opleveren. Deze nieuwe geneesmiddelen voor kinderen zullen jaarlijks 151 miljoen EUR aan kosten met zich meebrengen voor het publiek, terwijl de bedrijven die het oorspronkelijke middel hebben ontwikkeld, 103 miljoen EUR aan brutowinst zouden behalen ter compensatie van hun inspanningen. Dankzij de vereenvoudiging van de beloningsregeling verbonden aan het onderzoek van geneesmiddelen voor gebruik bij kinderen zal het voor generieke-geneesmiddelenondernemingen gemakkelijker worden om te voorspellen wanneer generieke geneesmiddelen op de markt gebracht kunnen worden.
• Resultaatgerichtheid en vereenvoudiging
De voorgestelde herzieningen zijn bedoeld om het regelgevingskader te vereenvoudigen en de doeltreffendheid en efficiëntie ervan te verbeteren, zodat de administratieve kosten voor ondernemingen en bevoegde autoriteiten worden verminderd. De meeste beoogde maatregelen zullen betrekking hebben op de basisprocedures voor het verlenen van vergunningen voor en het levenscyclusbeheer van geneesmiddelen.
De administratieve kosten voor de bevoegde autoriteiten, het bedrijfsleven en andere relevante partijen zullen om twee overkoepelende redenen dalen. Ten eerste zullen de procedures worden gestroomlijnd en versneld, bijvoorbeeld wat betreft de verlenging van vergunningen voor het in de handel brengen en de indiening van wijzigingen hierop, of de overdracht van de verantwoordelijkheid voor aanwijzingen als weesgeneesmiddel van de Commissie naar het EMA. Ten tweede zal de coördinatie van het Europese regelgevingsnetwerk voor geneesmiddelen worden uitgebreid, bijvoorbeeld wat betreft het werk van de verschillende comités van het EMA en de interactie met verwante regelgevingskaders. Naar verwachting zullen verdere bijdragen aan kostenbesparingen voor bedrijven en overheden voortvloeien uit aanpassingen met het oog op nieuwe concepten, zoals adaptieve klinische proeven, het werkingsmechanisme van een geneesmiddel, het gebruik van bewijsmateriaal uit de praktijk en nieuwe manieren om gezondheidsgegevens binnen het regelgevingskader te gebruiken.
Door de digitalisering uit te breiden zal de integratie van regelgevingssystemen en platforms in de hele EU en de steun voor het hergebruik van gegevens worden vergemakkelijkt, en zullen naar verwachting de administratiekosten in de loop van de tijd afnemen (hoewel er in het begin eenmalige kosten kunnen zijn). Als het bedrijfsleven bijvoorbeeld aanvragen elektronisch indient bij het Europees Geneesmiddelenbureau en de bevoegde autoriteiten van de lidstaten, zal dit een kostenbesparing opleveren voor het bedrijfsleven. Bovendien zou het beoogde gebruik van elektronische productinformatie (in tegenstelling tot papieren folders) ook moeten leiden tot vermindering van de administratieve kosten.
Naar verwachting zullen met name kmo’s en niet-commerciële entiteiten die betrokken zijn bij de ontwikkeling van geneesmiddelen, profiteren van de beoogde procedurevereenvoudigingen, de uitbreiding van het gebruik van elektronische processen en de vermindering van de administratieve lasten. Het voorstel is ook bedoeld om de ondersteuning op regelgevingsgebied (namelijk wetenschappelijk advies) aan kmo’s en niet-commerciële organisaties te optimaliseren, zodat de administratieve kosten voor deze partijen nog verder worden verminderd.
In het algemeen zullen door de beoogde maatregelen voor vereenvoudiging en lastenvermindering naar verwachting de kosten voor het bedrijfsleven afnemen en zal de “one in one out”-aanpak worden ondersteund. Er wordt verwacht dat met name de voorgestelde stroomlijning van de procedures en de uitbreiding van de ondersteuning besparingen op zullen leveren voor de farmaceutische industrie in de EU.
• Grondrechten
Het voorstel draagt bij tot de verwezenlijking van een hoog niveau van bescherming van de menselijke gezondheid en is derhalve in overeenstemming met artikel 35 van het Handvest van de grondrechten van de Europese Unie.
4. GEVOLGEN VOOR DE BEGROTING
De financiële gevolgen staan in het financieel memorandum bij het voorstel voor een verordening van het Europees Parlement en de Raad tot vaststelling van procedures van de Unie voor het verlenen van vergunningen en het toezicht met betrekking tot geneesmiddelen voor menselijk gebruik en tot vaststelling van regels voor het Europees Geneesmiddelenbureau, tot wijziging van Verordening (EG) nr. 1394/2007 en Verordening (EU) nr. 536/2014 en tot intrekking van Verordening (EG) nr. 726/2004, Verordening (EG) nr. 141/2000 en Verordening (EG) nr. 1901/2006.
5. OVERIGE ELEMENTEN
• Uitvoeringsplanning en regelingen betreffende controle, evaluatie en rapportage
De ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen kan een langdurig proces zijn dat 10 tot 15 jaar in beslag kan nemen. Daarom houden stimulansen en beloningen nog vele jaren na de datum van de vergunning voor het in de handel brengen hun invloed. Het voordeel voor patiënten moet dus ook gedurende een periode van ten minste vijf tot tien jaar nadat een vergunning voor een geneesmiddel is verleend, worden gemeten. De Commissie is voornemens om de relevante parameters aan de hand waarvan de voortgang van de voorgestelde maatregelen kan worden beoordeeld, te monitoren met het oog op de verwezenlijking van de doelstellingen ervan. De meeste indicatoren worden al op het niveau van het EMA verzameld. Bovendien zal het geneesmiddelencomité 36 een forum bieden om kwesties in verband met de omzetting en de monitoring van de voortgang te bespreken. De Commissie zal periodiek verslag uitbrengen over de monitoring. Een zinvolle evaluatie van de resultaten van de herziene wetgeving kan pas na ten minste 15 jaar na de uiterste datum voor de omzetting ervan worden overwogen.
• Toelichtende stukken (bij richtlijnen)
Naar aanleiding van het arrest van het Hof van Justitie van de Europese Unie in de zaak Commissie/België (zaak C-543/17) moeten de lidstaten hun kennisgeving van de nationale omzettingsmaatregelen vergezeld doen gaan van voldoende duidelijke en nauwkeurige informatie waarin wordt aangegeven bij welke bepalingen in het nationale recht welke bepalingen van een richtlijn worden omgezet. Dit geldt voor elke verplichting en niet slechts artikelsgewijs. Wanneer de lidstaten aan deze verplichting voldoen, hoeven zij de Commissie in beginsel geen toelichtende stukken over de omzetting te sturen.
• Artikelsgewijze toelichting
De voorgestelde herziening van de geneesmiddelenwetgeving bestaat uit een voorstel voor een nieuwe richtlijn en een voorstel voor een nieuwe verordening (zie het vorige deel “Verenigbaarheid met bestaande bepalingen op het beleidsterrein”), die ook betrekking zullen hebben op weesgeneesmiddelen en pediatrische geneesmiddelen. Bepalingen voor weesgeneesmiddelen zijn in de voorgestelde verordening opgenomen. Hoewel de procedurele eisen die van toepassing zijn op pediatrische geneesmiddelen, hoofdzakelijk in de nieuwe verordening worden opgenomen, zijn het algemene kader voor het verlenen van een vergunning en de beloningen voor deze geneesmiddelen in de nieuwe richtlijn opgenomen. De voornaamste gebieden van herziening in het kader van de nieuwe verordening worden behandeld in de toelichting bij het begeleidende voorstel voor een verordening.
Bijlage II bij de richtlijn bevat de bestaande tekst van bijlage I. Bijlage II zal bij gedelegeerde handeling worden geactualiseerd. De gedelegeerde handeling zal vóór de uiterste datum voor de omzetting van de richtlijn worden vastgesteld en toegepast.
De belangrijkste wijzigingen in de voorgestelde richtlijn zijn:
Bevordering van innovatie en toegankelijkheid van betaalbare geneesmiddelen — totstandbrenging van een evenwichtig farmaceutisch ecosysteem
Om innovatie mogelijk te maken en het concurrentievermogen van de farmaceutische industrie in de EU en met name van de kmo’s te bevorderen, werken de bepalingen van de voorgestelde richtlijn in synergie met die van de voorgestelde verordening. In verband hiermee wordt een evenwichtig systeem van stimulansen voorgesteld. Met het systeem wordt innovatie beloond, met name op het gebied van onvervulde medische behoeften; de innovatie bereikt patiënten en bevordert de toegankelijkheid van geneesmiddelen in de hele EU. Om het regelgevingssysteem efficiënter en innovatievriendelijker te maken, worden maatregelen voorgesteld om procedures te vereenvoudigen en te stroomlijnen en een flexibel en toekomstbestendig kader tot stand te brengen (zie ook de maatregelen onder “Vermindering van de regeldruk en voorzien in een flexibel regelgevingskader ter ondersteuning van innovatie en concurrentievermogen” hieronder en in de voorgestelde verordening).
Invoering van variabele stimulansen in verband met wettelijke gegevensbescherming en beloning van innovatie op het gebied van onvervulde medische behoeften
De huidige standaardperiode van wettelijke gegevensbescherming zal worden teruggebracht van acht naar zes jaar. Gezien wat er in andere regio’s wordt geboden, blijft deze nieuwe standaardperiode echter concurrerend. Bovendien zullen houders van vergunningen voor het in de handel brengen in aanmerking komen voor extra perioden van gegevensbescherming (langer dan de standaard zes jaar) indien zij de geneesmiddelen op de markt introduceren in alle lidstaten waar een vergunning voor het in de handel brengen voor het geneesmiddel is afgegeven (+ twee jaar), indien zij voorzien in onvervulde medische behoeften (+ zes maanden), indien zij vergelijkende klinische proeven uitvoeren (+ zes maanden) of indien er sprake is van een aanvullende therapeutische indicatie (+ één jaar).
Verlenging van de gegevensbescherming voor de marktintroductie wordt verleend indien het geneesmiddel binnen twee jaar na de verlening van de vergunning voor het in de handel brengen wordt geleverd overeenkomstig de behoeften van de betrokken lidstaten (of binnen drie jaar in het geval van kmo’s, entiteiten zonder winstoogmerk of ondernemingen met beperkte ervaring in het EU-systeem). De lidstaten hebben de mogelijkheid om met het oog op de verlenging ontheffing te verlenen van de voorwaarde voor marktintroductie op hun grondgebied. Dit zal naar verwachting met name het geval zijn in situaties waarin de marktintroductie in een bepaalde lidstaat praktisch gezien onmogelijk is of omdat er bijzondere redenen zijn waarom een lidstaat wenst dat de marktintroductie op een later tijdstip plaatsvindt. Een dergelijke ontheffing betekent niet dat een lidstaat helemaal niet geïnteresseerd is in het geneesmiddel.
Er zal verlenging van de gegevensbescherming worden toegestaan voor geneesmiddelen bij de aanpak van onvervulde medische behoeften indien het een geneesmiddel betreft dat bestemd is voor de behandeling van een levensbedreigende of ernstig invaliderende ziekte die nog steeds gepaard gaat met een hoge morbiditeit of mortaliteit, en het gebruik van het geneesmiddel leidt tot een significante vermindering van de morbiditeit en mortaliteit van de ziekte. De verschillende elementen van deze op criteria gebaseerde definitie van onvervulde medische behoeften (bv. “resterende hoge mortaliteit en morbiditeit”) zullen verder worden gespecificeerd in uitvoeringshandelingen, rekening houdend met de wetenschappelijke input van het EMA, zodat wordt gewaarborgd dat het concept onvervulde medische behoeften overeenkomt met de wetenschappelijke en technologische ontwikkelingen en de huidige kennis op het gebied van ziekten waar onvoldoende aandacht voor is.
De periode van wettelijke gegevensbescherming wordt gevolgd door een periode van marktbescherming (twee jaar), die op grond van de voorgestelde richtlijn ongewijzigd blijft ten opzichte van de bestaande regels.
Met de aanvullende voorwaardelijke beschermingstermijnen kan de periode van wettelijke bescherming (gegevensbescherming en marktbescherming) oplopen tot maximaal twaalf jaar voor innovatieve geneesmiddelen (indien na de oorspronkelijke vergunning voor het in de handel brengen een nieuwe therapeutische indicatie wordt toegevoegd).
Daarnaast zal een bedrijf voor een geneesmiddel waarmee in een onvervulde medische behoefte wordt voorzien, profiteren van een versterkte regeling voor wetenschappelijke ondersteuning en ondersteuning op regelgevingsgebied (de “Prime-regeling”) en van versnelde beoordelingsmechanismen. Deze Prime-regeling zal de innovatie op het gebied van onvervulde medische behoeften stimuleren, farmaceutische bedrijven in staat stellen het ontwikkelingsproces te versnellen en een snellere toegang van patiënten tot geneesmiddelen mogelijk maken. De verschillende elementen van deze op criteria gebaseerde definitie van onvervulde medische behoeften (bv. “resterende hoge mortaliteit en morbiditeit”) zullen verder worden gespecificeerd in uitvoeringshandelingen, rekening houdend met de wetenschappelijke input van het EMA, zodat wordt gewaarborgd dat het concept onvervulde medische behoeften overeenkomt met de wetenschappelijke en technologische ontwikkelingen en de huidige kennis op het gebied van ziekten waar onvoldoende aandacht voor is.
Toename van concurrentie als gevolg van het eerder op de markt brengen van generieke geneesmiddelen en biosimilars
De “Bolar-vrijstelling” (in het kader waarvan onderzoeken tijdens de bescherming van het referentiegeneesmiddel door het octrooi of het aanvullend beschermingscertificaat kunnen worden uitgevoerd voor latere wettelijke goedkeuring van generieke geneesmiddelen en biosimilars) zal in alle lidstaten worden uitgebreid en de geharmoniseerde toepassing ervan zal worden gewaarborgd. Verder worden de procedures voor het verlenen van een vergunning voor generieke geneesmiddelen en biosimilars vereenvoudigd: in de regel zullen er geen risicomanagementplannen meer nodig zijn voor generieke geneesmiddelen en biosimilars, aangezien er voor het referentiegeneesmiddel al een dergelijk plan bestaat. De onderlinge verwisselbaarheid van biosimilars met hun referentiegeneesmiddelen wordt op basis van de opgebouwde wetenschappelijke ervaring met dergelijke geneesmiddelen ook beter onderkend. De handeling creëert bovendien een stimulans voor de herbestemming van geneesmiddelen met toegevoegde waarde waarop geen octrooi rust. Hierdoor wordt innovatie ondersteund en ontstaat een nieuwe therapeutische indicatie die aanzienlijke voordelen biedt. Door de combinatie van deze maatregelen wordt het sneller op de markt brengen van generieke geneesmiddelen en biosimilars vergemakkelijkt, ontstaat er meer concurrentie en wordt bijgedragen tot de doelstellingen om de betaalbaarheid en de toegankelijkheid van geneesmiddelen voor patiënten te bevorderen.
Meer transparantie inzake de bijdrage aan de kosten van onderzoek en ontwikkeling via publieke middelen
Houders van een vergunning voor het in de handel brengen zullen een verslag moeten publiceren met een overzicht van alle directe financiële steun die zij van een overheidsinstantie of een door de overheid gefinancierd orgaan hebben ontvangen voor onderzoek en ontwikkeling in verband met het geneesmiddel, onafhankelijk van het succes ervan. Dergelijke informatie zal gemakkelijk toegankelijk zijn voor het publiek op een speciale webpagina van de houder van de vergunning voor het in de handel brengen en in de databank van alle geneesmiddelen voor menselijk gebruik waarvoor in de EU een vergunning is verleend. Meer transparantie rond overheidsfinanciering voor de ontwikkeling van geneesmiddelen zal naar verwachting bijdragen tot het behoud of de verbetering van de toegang tot betaalbare geneesmiddelen.
Door de eisen voor de milieurisicobeoordeling in de vergunning voor het in de handel brengen aan te scherpen, zullen farmaceutische bedrijven ertoe worden gestimuleerd om de mogelijke nadelige gevolgen voor het milieu en de volksgezondheid te evalueren en te beperken. De reikwijdte van de milieubeoordeling wordt uitgebreid tot nieuwe beschermingsdoelstellingen, zoals de risico’s op resistentie tegen antimicrobiële stoffen.
De regeldruk verminderen en zorgen voor een flexibel regelgevingskader om innovatie en concurrentievermogen te ondersteunen
Met behulp van maatregelen om regelgevingsprocedures te vereenvoudigen en de digitalisering te verbeteren, zal de regeldruk worden verminderd. Hierbij gaat het onder meer om bepalingen voor het elektronisch indienen van aanvragen en om elektronische productinformatie over geneesmiddelen waarvoor een vergunning is verleend; dit laatste betreft een optie waarvoor de lidstaten kunnen kiezen op basis van hun specifieke bereidheid om de papieren bijsluiter te vervangen. Maatregelen om de regeldruk te verminderen omvatten ook de afschaffing van de verlengings- en de horizonclausules. Met name kmo’s en entiteiten zonder winstoogmerk die betrokken zijn bij de ontwikkeling van geneesmiddelen, zullen profiteren van een vermindering van de administratieve lasten via vereenvoudigings- en digitaliseringsmaatregelen. Het concurrentievermogen van de geneesmiddelensector zal worden versterkt door de verschillende maatregelen om de regeldruk te verminderen.
Dankzij aangepaste kaders met specifieke regelgevingseisen afgestemd op de kenmerken of methoden die inherent zijn aan bepaalde, met name nieuwe, geneesmiddelen, zal worden gezorgd voor een flexibel en toekomstbestendig regelgevingsklimaat en zullen tegelijkertijd de bestaande hoge kwaliteits-, veiligheids- en werkzaamheidsnormen worden gehandhaafd. Bij dergelijke aangepaste kaders kan worden voortgebouwd op de resultaten van de gereguleerde testomgevingen die in de voorgestelde verordening zijn vastgesteld.
De voorgestelde richtlijn bevat regels voor producten die bestaan uit een combinatie van een geneesmiddel en een medisch hulpmiddel en een toelichting op de wisselwerking met het rechtskader voor medische hulpmiddelen. Door deze bepalingen wordt de rechtszekerheid verbeterd om in te spelen op de toenemende innovatie op dit gebied. Bovendien wordt de wisselwerking met de wetgeving inzake stoffen van menselijke oorsprong (“SoHO”, zoals gedefinieerd in de “SoHO-verordening”) verder verduidelijkt aan de hand van een nieuwe definitie van “een van SoHO-afgeleid geneesmiddel” en de mogelijkheid voor het EMA om, op grond van het in de verordening voorgestelde classificatiesysteem en in overleg met het relevante regelgevend orgaan inzake stoffen van menselijke oorsprong, wetenschappelijke aanbevelingen te doen inzake de regelgevingsstatus van een geneesmiddel. In de voorgestelde richtlijn worden ook maatregelen geïntroduceerd om de toepassing van ziekenhuisvrijstellingen voor geneesmiddelen voor geavanceerde therapie te verbeteren.
Door de specifieke bepalingen voor nieuwe platformtechnologieën 37 zal de ontwikkeling en vergunningverlening voor dergelijke vormen van innovatie ten behoeve van patiënten worden vergemakkelijkt.
Door de opkomst van nieuwe therapeutische benaderingen die onder andere worden gekenmerkt door een zeer korte houdbaarheid en die zeer gepersonaliseerd kunnen zijn, worden gedecentraliseerde vervaardiging en het gebruik van patiëntspecifieke geneesmiddelen mogelijk. Er is voor deze voorbeelden van gedecentraliseerde of gepersonaliseerde vervaardiging een verandering nodig van de bestaande regelgevingskaders die zijn ontworpen om aan de verwachtingen voor de regelgeving inzake grootschalige gecentraliseerde vervaardiging te voldoen. Het nieuwe rechtskader omvat een risicogebaseerde en flexibele aanpak, waarmee het mogelijk wordt om een breed scala aan geneesmiddelen in de onmiddellijke nabijheid van de patiënt te vervaardigen of te testen.